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别称WELIREG
适应症贝组替凡适用于治疗VHL病相关的肾癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤,尤其适用于无需立即手术或传统治疗耐药的患者。
贝组替凡是由默沙东公司研发的一款口服小分子缺氧诱导因子2α抑制剂,于2021年8月在美国首次获批上市,2024年11月在中国正式获批,成为首款针对VHL相关肿瘤的靶向治疗药物。
贝组替凡通过特异性抑制HIF-2α的活性,阻断其与下游基因的结合,从而抑制肿瘤血管生成、细胞增殖及代谢,发挥抗肿瘤作用。
作为全球首款获批的HIF-2α抑制剂,贝组替凡填补了VHL病相关肿瘤和特定晚期肾癌的治疗空白。贝组替凡虽已在中国上市,但尚未纳入国家医保目录。
在服用贝组替凡治疗前,患者需完成全面的医学评估,包括肝肾功能、血常规及VHL基因突变检测,治疗期间需定期监测血常规、肝肾功能及血糖水平等。
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