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发布时间: 2025-07-11 09:51:08 文章来源：药队长 推荐人数: 72
2025年7月10日，生物技术公司 Regenxbio Inc. 宣布，其针对杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的研究性基因疗法 RGX-202 的相关临床前研究结果，已在经过同行评审的科学期刊上发表。
RGX-202 是一种基于腺相关病毒(AAV)载体的基因疗法，其核心设计旨在向患者肌肉细胞递送一种由 Regenxbio 开发的新型微抗肌萎缩蛋白(microdystrophin)构建体。该构建体包含了经过选择的特定功能域。
此次发表的临床前研究工作主要评估了 RGX-202 在 DMD 动物模型中的表现。研究结果显示，RGX-202 成功实现了其设计目标，即递送并在体内表达了该新型微抗肌萎缩蛋白构建体。在实验模型中，观察到了由 RGX-202 递送的微抗肌萎缩蛋白的表达。
Regenxbio 表示，这些在期刊上发表的临床前研究结果为其 RGX-202 项目的持续临床开发提供了支持。目前，公司正在积极推进 RGX-202 的临床开发计划，并已就此与相关监管机构进行了沟通。
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