加拿大卫生部批准Bylvay™(odevixibat)用于治疗阿拉杰里综合征患者的胆汁淤积性瘙痒

2025年9月9日，麦迪逊制药（Medison）与益普生制药（Ipsen）宣布，加拿大卫生部已批准Bylvay™（odevixibat）用于治疗12月龄及以上阿拉杰里综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒。此前在2023年，Bylvay已在加拿大获批用于治疗6月龄及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的瘙痒——PFIC是一种进展性、危及生命的肝脏疾病。

Bylvay™是加拿大首个且唯一获批用于治疗阿拉杰里综合征（ALGS）与进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的药物，

关于阿拉杰里综合征（ALGS）

阿拉杰里综合征是一种罕见的遗传性疾病，可影响多个器官系统，包括肝脏、心脏、骨骼、眼睛和肾脏ⁱ。据估计，每3万名活产婴儿中约有1例患有阿拉杰里综合征ⁱⁱ。大多数阿拉杰里综合征患者会出现胆汁淤积性瘙痒，这种症状会严重影响睡眠质量和生活质量。

批准依据：III期ASSERT研究数据

加拿大卫生部对Bylvay治疗阿拉杰里综合征的批准，基于全球III期ASSERT研究的数据。该研究表明，Bylvay在治疗开始后数周内，即可有效缓解阿拉杰里综合征相关的胆汁淤积性瘙痒。ASSERT研究是全球首个且唯一一项在阿拉杰里综合征患者中完成的III期临床试验。

关于Bylvay（奥地昔巴特）

Bylvay是一种每日一次服用的非全身性回肠胆汁酸转运体抑制剂（IBATi）。该药在小肠内发挥作用，全身暴露量极低，可帮助缓解瘙痒并降低胆汁酸水平——这两大问题是阿拉杰里综合征患者常面临的关键挑战。

Bylvay可根据患者体重灵活调整剂量，剂型为胶囊：既可整粒用水吞服，也可打开胶囊将内容物撒在软食或液体中服用。

2021年，Bylvay首次在美国获批作为进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的治疗药物；同年，该药在欧盟获批用于治疗6月龄及以上PFIC患者。

2023年6月，Bylvay在美国进一步获批用于治疗12月龄及以上阿拉杰里综合征患者的胆汁淤积性瘙痒；2024年9月，奥地昔巴特在欧盟获批用于治疗6月龄及以上阿拉杰里综合征患者的胆汁淤积性瘙痒，商品名为Kayfanda®。

Bylvay是益普生集团旗下公司Albireo的商标，由麦迪逊制药加拿大分公司根据许可使用。

关于ASSERT研究

ASSERT研究是一项双盲、随机、安慰剂对照临床试验，旨在评估每日120微克/千克剂量的奥地昔巴特治疗24周，对阿拉杰里综合征患者瘙痒症状的缓解效果及安全性。该研究在北美、欧洲、中东和亚太地区的32个研究中心开展，纳入了经基因确诊为阿拉杰里综合征、年龄0-17岁的患者。

在主要分析中，研究达到了主要终点：与安慰剂组相比，治疗组患者在第6个月（第21-24周）时，通过PRUCISION观察者报告结局瘙痒评分（0-4分制）评估的瘙痒症状，较基线有统计学意义上的显著改善（p=0.002）。

此外，奥地昔巴特治疗还改善了多项睡眠指标，包括需要帮助入睡的天数占比和日间疲倦评分。

奥地昔巴特的总体不良事件发生率与安慰剂相似。