Kalydeco(Ivacaftor)

Kalydeco是一种针对囊性纤维化跨膜电导调节器(CFTR)基因突变的靶向药物，通过激活CFTR蛋白功能，帮助恢复细胞膜上的离子运输和粘液分泌，改善囊性纤维化患者的呼吸系统及消化系统症状。

作为首个直接针对囊性纤维化病因的治疗药物，Kalydeco的上市为罕见病治疗领域带来了突破性进展，显著提高了患者的生活质量，并推动了后续类似药物的开发。

Kalydeco的适用人群不断扩大，从最初的6岁及以上患者，逐步扩展到2-5岁儿童，甚至1个月至4个月以下的婴儿，为更多患者提供了治疗机会。