美格鲁特(Miglustat)

美格鲁特(Zavesca)是一种口服酶抑制剂，主要用于治疗轻度至中度1型戈谢病，尤其适用于无法接受酶替代疗法的患者。它通过抑制葡萄糖神经酰胺合酶来减少糖鞘脂的合成，缓解症状。

该药物为白色不透明硬明胶胶囊，每粒含100mg克米格司他。推荐剂量为每日三次，每次一粒，需与食物同服。对于肾功能不全患者，需调整剂量。

美格鲁特在治疗过程中可能引起一些不良反应，如震颤、腹泻、体重减轻等。在治疗期间需定期监测患者的神经系统症状和体重变化，根据情况调整剂量或停药。