曲非肽(trofinetide)

Rett综合征是一种由MECP2基因突变或缺失引起的神经发育障碍类疾病，通常在婴儿出生后6个月至18个月之间开始显现，典型症状包括进行性智力下降、孤独症行为、手部失用、刻板动作及共济失调。

曲非肽是一种专为Rett综合征综合征患者设计的治疗药物，由美国阿卡迪亚公司研发，成为同类首创药物。曲非肽通过调节神经功能、减轻神经炎症和支持突触功能发挥作用，可改善雷特综合征患者的核心症状，如运动功能退化、语言能力丧失和刻板行为，为雷特综合征患者带来了新的治疗选择。

服用曲非肽前，患者需停用泻药，监测体重，告知医生用药史，用专用量具测剂量，并注意药物相互作用。