阿米吡啶(Amifampridine)

阿米吡啶是首个获FDA批准的LEMS对症治疗药物，通过阻断电压依赖性钾通道，延长神经末梢去极化时间，增加钙离子内流和乙酰胆碱释放，改善神经肌肉传递效率。疗效在两项随机对照试验中证实，治疗组患者肌肉力量和运动功能显著优于安慰剂组。

2022年FDA批准其用于6岁及以上儿童LEMS患者，成为首个覆盖全年龄段的治疗选择。儿科剂量需根据体重调整(<45kg者每日≤40mg，≥45kg者每日≤80mg)，长期可靠性数据支持其在儿童中的使用。

口服后20分钟至1小时内达血药浓度峰值，半衰期约1.8-2.5小时，主要通过N-乙酰转移酶2(NAT2)代谢。NAT2低代谢者需降低起始剂量以避免毒性累积。常见不良反应包括感觉异常(>10%)、头痛、胃肠道症状，多数可通过剂量调整控制。