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别称Cerdelga、依利格鲁司他
适应症适用于CYP2D6代谢基因型为弱代谢、中等代谢、快代谢的1型戈谢病成人患者的长期治疗。
依利格鲁司(Cerdelga)由法国赛诺菲公司生产,是全球首个口服戈谢病治疗药物,适用于1型戈谢病成人患者的长期治疗。目前未明确依利格鲁司在国内上市的上市信息。
依利格鲁司是一种强效、高度特异性的神经酰胺类似物抑制剂,靶向葡萄糖神经酰胺合成酶,通过降低葡萄糖神经酰胺的产生,减少脂质的积累,改善戈谢病患者的症状。
该药物适用于1型戈谢病成人患者的长期治疗,特别适用于那些肝脏药物代谢酶细胞色素P450 2D6(CYP2D6)代谢基因型为弱代谢、中等代谢、快代谢的患者。
依利格鲁司作为一种口服药物,为患者提供了便捷的治疗选择,独特的机制有助于减轻戈谢病患者的肝脏和脾脏肿大、贫血、骨痛等症状,提高患者的生活质量。
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