依利格鲁司(Eliglustat)的说明书

依利格鲁司是一种强效、高度特异性的神经酰胺类似物抑制剂，靶向葡萄糖神经酰胺合成酶，通过降低葡萄糖神经酰胺的产生，减少脂质的积累，改善戈谢病患者的症状。目前尚未在国内上市，本文就依利格鲁司的适应症、用法用量、副作用、禁忌、临床疗效等进行了详细说明。

一、适应症

依利格鲁司适用于肝脏药物代谢酶细胞色素P450 2D6(CYP2D6)代谢基因型为弱代谢型(PMs)、中间代谢型(IMs)或快代谢型(EMs)的1型戈谢病(GD1)成年患者的长期治疗。

二、用法用量

1、成人依利格鲁司的推荐剂量取决于患者的CYP2D6（人体的一种代谢酶）代谢状态，具体剂量请咨询专业医生。在服用CYP2D6抑制剂（胺碘酮、西咪替丁等）或CYP3A抑制剂（伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等）、有无肝损伤的CYP2D6 EMs和IMs患者中，将CERDELGA 84 mg的给药频率降低至每日1次。

2、用法：整个吞下胶囊，最好用水，不要压碎，溶解，或打开胶囊。餐前餐后都可以，避免与依利格鲁司一起食用葡萄柚或葡萄柚汁(强CYP3A抑制剂)。如果错过了一剂依利格鲁司，请在下一个预定时间服用规定的剂量;下一剂不加倍。对于目前正在接受伊米苷酶、维拉苷酶α或他利苷酶α治疗的患者，依利格鲁司可在前一剂酶替代疗法(ERT)的最后一剂后24小时内给予。

在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。

三、适用人群

依利格鲁司适用于经fda批准的试验检测为CYP2D6广泛代谢物(EMs)、中间代谢物(IMs)或不良代谢物(PMs)的戈谢病1型(GD1)成年患者的长期治疗。

四、禁忌症

尚不明确。

五、副作用

最常见的不良反应(≥10%)是：疲劳，头痛，恶心，腹泻，背痛，四肢疼痛和上腹痛。

六、注意事项

心电图变化与心律失常的潜在危险

据预测，依利格鲁司可导致在伊利格司他血浆浓度显著升高时心电图间隔(PR、QTc和QRS)增加，并可能增加心律失常的风险。

在服用CYP2D6或CYP3A抑制剂的患者中，根据CYP2D6代谢产物状态、抑制剂类型或肝损伤程度，禁用、避免使用依利格鲁司，或需要调整剂量。

以下患者禁止使用依利格鲁司：

1、既往心脏病(充血性心力衰竭、近期急性心肌梗死、心动过缓、心传导阻滞、室性心律失常)。

2、长QT综合征：QT间期延长和T波异常，易产生恶性心律失常，导致反复发作性晕厥、心脏骤停甚至猝死等心脏不良事件。

3、与IA类抗心律失常药物(如奎尼丁、普鲁卡因胺)或III类抗心律失常药物(如胺碘酮、索他洛尔)联合使用。

七、治疗效果

多项临床试验已证明，依利格鲁司对不同类型的戈谢病患者均有良好的治疗效果。这些研究显示，使用依利格鲁司的患者在血液中的肝脏功能指标和脾脏大小方面有显著改善，患者的生活质量得到了提高，相关症状得到了有效控制。这些成果证实了依利格鲁司作为戈谢病治疗方案中的有效性。

八、药物相互作用

CYP2D6抑制剂或CYP3A抑制剂可能会增加伊力格司他浓度，这可能会增加因PR、QTc和/或QRS心脏间隔延长而导致心律失常的风险。

强CYP3A诱导剂降低了eligustat浓度，可能降低依利格鲁司的疗效，具体药物相互作用请咨询专业医生。

九、储存条件

储存在68°F-77°F(20°C-25°C)，允许在59°F - 86°F(15°C - 30°C)之间移动。

【温馨提示】：部分商品说明书更换频繁，请以商品实物为准。