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别称Voxzogo
适应症用于治疗5岁及以上且生长板未闭合的软骨发育不全儿童患者，促进线性生长。
伏索利肽由BioMarin生产研发，2021年8月在欧盟获批上市，同年11月经美国FDA加速审批上市，成为全球首款用于软骨发育不全儿童患者的药物。国内尚未正式获批。
伏索利肽是一种人工合成的C型利钠肽(CNP)类似物，通过调节骨骼生长板活性促进骨骼发育。作用机制为抑制成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)信号通路过度活化，改善软骨内骨形成过程。
该药物以冻干粉针剂形式提供，需溶解后通过皮下注射给药，每日一次。研发基于对天然CNP结构的优化，显著延长了半衰期及体内稳定性，确保持续药效。
伏索利肽的获批标志着软骨发育不全治疗领域的重大突破，为传统治疗手段有限的患儿提供了首个靶向药物选择，临床研究显示其可显著提升患者年化生长速度。
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