伏索利肽(Vosoritide)的中文说明书:作用功效,用法用量,注意事项,副作用-药队长

伏索利肽(Vosoritide)的简介

伏索利肽是一种人工合成的C型利钠肽(CNP)类似物，通过调节骨骼生长板活性促进骨骼发育。作用机制为抑制成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)信号通路过度活化，改善软骨内骨形成过程。

该药物以冻干粉针剂形式提供，需溶解后通过皮下注射给药，每日一次。研发基于对天然CNP结构的优化，显著延长了半衰期及体内稳定性，确保持续药效。

伏索利肽的获批标志着软骨发育不全治疗领域的重大突破，为传统治疗手段有限的患儿提供了首个靶向药物选择，临床研究显示其可显著提升患者年化生长速度。

【英文名称】

Vosoritide

【其他别称】

Voxzogo

【适应症】

适用于治疗5岁及以上、骨骺未闭合的软骨发育不全患儿，通过抑制FGFR3信号通路异常激活，改善软骨内骨形成障碍，促进骨骼纵向生长，同时改善身体比例及颅骨发育异常。

【剂型】

冻干粉

【主要成分】

伏索利肽Vosoritide

【规格】

美国BioMarin：0.4mg/支、0.56mg/支、1.2mg/支

【性状】

白色至类白色冻干粉末，复溶后为无色澄明液体。

【有效期】

36个月

【存储方法】

遮光、密封，于2-8℃保存，避免冷冻。运输需冰袋维持低温。复溶后溶液应立即使用，未用完部分需按指定温度保存。