伏索利肽的详细说明书

伏索利肽（英文商品名VOXZOGO，通用名vosoritide）是美国BioMarin公司研发的冻干粉注射剂，主要用于治疗儿童软骨发育不全伴骨骺开放患者的线性生长障碍。该药物通过靶向NPRB受体调节生长板软骨细胞活性，其用药规范涉及剂量计算、操作流程及多环节注意事项，需严格遵循专业指导以确保安全性与有效性。

伏索利肽的详细说明书

药物成分与剂型特征

伏索利肽为白色或黄色冻干粉剂，每瓶含0.56mg活性成分，需与预充无菌注射用水稀释剂配合使用。其作用机制通过激活NPRB受体抑制软骨细胞过度增殖，从而改善骨骼纵向生长模式。药物仅限皮下注射，禁止口服或静脉给药，需在专业人员指导下完成配制与注射操作。

临床适应症与禁忌人群

本品获批用于5岁及以上骨骺未闭合的软骨发育不全患儿，旨在促进线性生长速度。肾功能评估是用药前必要检查，肾小球滤过率（eGFR）≥60mL/min/1.73m²者可按体重调整剂量，而eGFR<60ml>

药代动力学特性

在7.5-30.0mcg/kg剂量范围内，药物暴露量（AUC）与血药峰浓度（Cmax）呈剂量依赖性增长。药效持续时间与给药频率相关，需每日固定时间注射以维持稳态浓度。年龄、体重及基础疾病可能影响个体代谢差异，建议定期监测生长指标调整方案。

标准化用药流程指南

药物复配与储存规范

复配前需将药瓶及稀释剂预充针置于室温（20-25℃）平衡30分钟。使用专用稀释剂针头将全部溶剂注入药瓶，轻柔旋转至粉末完全溶解，避免振摇产生气泡。重组后溶液浓度为0.8mg/mL或2.0mg/mL，室温保存不超过3小时，未使用部分必须丢弃。长期储存需保持2-8℃冷藏，允许15-30℃环境运输90天，需在包装标注开封日期。

注射技术与部位管理

推荐注射部位包括大腿前中部、腹部脐周5cm外区域、臀部顶部及上臂后侧，需每日轮换注射点。操作前检查溶液澄明度，禁用浑浊或变色液体。注射时需缓慢抽吸药液，避免注入红肿或硬结区域。单次剂量仅限单瓶使用，禁止与其他药物混合注射。

剂量调整与漏服处理

初始剂量根据体重计算，每日固定时间皮下注射。若漏服且距离下次给药超过12小时，可补注原剂量；若不足12小时则跳过该次剂量。每3-6个月评估体重与生长速度，骨骺闭合后需永久停药。长期用药者建议建立用药日志，记录注射时间、部位及不良反应。

风险防控与监测建议

特殊人群用药警示

心血管疾病患者需监测血压变化，用药期间可能出现一过性血压下降。合并使用降压药者需评估相互作用风险。儿童用药期间应定期检测肝肾功能及电解质水平，青春期前患者需关注骨龄变化。老年患者用药数据有限，临床使用需谨慎评估。

不良反应监测要点

常见不良反应包括注射部位红斑（发生率15%）、低血压（10%）及关节疼痛（8%）。严重过敏反应需立即停药并急救处理。长期安全性数据提示，用药超过2年的患者需重点关注脊柱侧弯进展及下肢力线异常，建议每6个月进行全脊柱X线检查。

药物相互作用与饮食管理

目前说明书未明确药物相互作用，但建议避免与影响肾功能的药物联用。用药期间需保持充足水分摄入，注射前1小时内饮用240-300mL液体以降低低血压风险。饮食无需特殊限制，但建议摄入均衡膳食以支持生长发育需求。

长期用药管理策略

生长监测与疗效评估

建议每3个月测量身高、坐高及下肢长度，绘制生长曲线评估疗效。骨龄检测频率不低于每年1次，骨骺闭合前需持续用药。达到预期身高增速或出现骨骺融合征象时，应启动停药评估流程。停药后需每6个月随访生长发育指标。

患者教育与心理支持

需向患儿及监护人说明注射技巧与不良反应应对方法，建立定期随访制度。针对青春期患者，应提供生长发育知识辅导，缓解治疗依从性波动。多学科团队（儿科、内分泌科、康复科）协作可优化综合管理效果。