​伏索利肽(VOXZOGO)的说明书

伏索利肽(Vosoritide)是一种由BioMarin制药公司开发的创新药物，主要用于治疗5岁及以上伴有开放性骨骺(生长板)的软骨发育不全儿童患者。作为一种C型利钠肽(CNP)类似物，伏索利肽通过下调成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)信号，促进软骨内骨形成，本文就伏索利肽的适应症、用法用量、副作用、禁忌、临床疗效等进行了详细说明。

(一)适应症

伏索利肽可以促进儿童软骨发育不全伴骨骺开放患者的线性生长。

(二)用法用量

1.用药前说明

为了降低低血压及其相关体征和症状的风险，请指导护理人员和患者:

•在注射伏索利肽之前，应摄入足够的食物。

•在注射伏索利肽前一小时内饮用约240至300ml液体。

2.推荐用量及给药方法

(1)一般的推荐剂量和用法

伏索利肽的推荐剂量基于患者的实际体重(见表1)。

伏索利肽每日皮下注射一次。如果可以，每天大约在同一时间注射伏索利肽。伏索利肽的给药量(注射量)根据患者的实际体重和重新溶解的伏索利肽的浓度(0.8mg/mL或2mg/mL)。伏索利肽必须在使用前进行重新配制。

(2)错过剂量

如果漏用一剂伏索利肽，可在预定给药时间的12小时内再给药。超过12小时，应跳过错过的剂量，并根据通常的剂量计划进行下一个每日剂量。

3.生长监测

每3-6个月定期监测和评估患者体重、生长和身体发育情况。根据患者实际体重调整剂量。

在确认没有进一步的生长潜力时，骨骺关闭后可以永久停用伏索利肽。

4.用药前准备和用药管理

在给药前，使用提供的含有注射用无菌水(USP)的稀释注射器对伏索利肽进行复配。

护理人员在经过医疗保健专业人员关于伏索利肽制备和给药的适当培训后，可以皮下注射伏索利肽。

(1)复配说明

根据患者的实际体重选择正确的伏索利肽瓶浓度(与预充无菌注射用水稀释剂的注射器一起包装)。

•从冰箱中取出伏索利肽小瓶和预充稀释剂注射器，并在重新配制伏索利肽之前使小瓶和预充稀释剂注射器达到室温。

•将配备辅助用品的稀释剂针头连接到预充稀释剂的注射器上。

•将预充注射器体积的稀释剂全部注入瓶中。

•轻轻旋转瓶中的稀释剂，直到白色粉末完全溶解。不要摇晃。

•在溶液和容器允许的情况下，在给药前应目视检查颗粒物质和变色情况，伏索利肽是一种透明，无色到黄色的液体。如果溶液变色或混浊，或存在颗粒，则不应使用。重组液浓度为0.8mg/mL或2.0mg/mL(见表2)。

•重配后，伏索利肽可以在室温20°C至25°C(68°F至77°F)下保持在小瓶中最多3小时。

•给药时，使用给药注射器从小瓶中提取所需剂量。

丢弃任何未使用的部分，不要保留小瓶中未使用的部分。也不要从一个小瓶中给药超过一剂，不要与其他药物混合使用。

(2)皮下给药说明

请参阅使用说明文档了解详细的图解说明。

•确保患者在服用伏索利肽之前摄入足够的食物和液体。缓慢地将配制好的伏索利肽溶液从单剂量瓶中抽吸到注射器中。

•轮换皮下注射部位。

•伏索利肽的推荐注射部位是:大腿前部中部，腹部下半部分距离肚脐至少2英寸(5厘米)，臀部顶部或上臂后部。同一注射部位不应连续两天使用。

不要将伏索利肽注射到红色，肿胀或触痛的部位。

(三)适用人群

儿童。哺乳期妇女及肾功能不全患者应在医生指导下使用。

(四)禁忌

说明书中未明确写明伏索利肽的禁忌症。

(五)副作用

最常见的不良反应(>10%)是注射部位红斑、注射部位肿胀、皮疹、呕吐、注射部位荨麻疹、关节痛、血压降低和肠胃炎。

(六)注意事项

1.低血压的风险

在伏索利肽的临床研究中观察到血压的短暂下降。有明显心脏或血管疾病的受试者和服用降压药物的患者不接受伏索利肽临床试验。为了降低血压下降和相关症状(头晕、疲劳和/或恶心)的风险，指导患者在服用伏索利肽之前保持充足的水分和充足的食物摄入。

(七)治疗效果

伏索利肽对软骨发育不全儿童的安全和持久的生长促进作用

试验目的：软骨发育不全是由成纤维细胞生长因子受体3基因的致病性变异引起的，导致软骨内骨化受损。伏索利肽是C型钠尿肽的类似物，可刺激软骨内骨生长，正在开发用于治疗软骨发育不全。这项3期扩展研究的目的是记录每天连续使用伏索利肽治疗软骨发育不全儿童的有效性和安全性，并报告了两年的结果。

试验方法：在完成至少6个月的基线观察性生长研究和52周的双盲安慰剂对照研究后，参与者有资格在开放标签扩展研究中继续治疗，其中所有参与者均按规定剂量接受伏索利肽治疗。剂量为15.0微克/公斤/天。

试验结论：伏索利肽治疗对于软骨发育不全儿童，治疗两年具有安全且持久的生长促进作用。

(七)药物相互作用

说明书中未明确写明伏索利肽的药物相互作用。

(八)储存条件

注射用伏索利肽是一种白色或黄色冻干粉。

在2°C至8°C下冷藏伏索利肽小瓶和预充稀释剂注射器，不要冷冻。

伏索利肽可在室温下储存20°C至25°C；允许在15°C至30°C的环境下运输90天。一旦在室温下储存，请勿将伏索利肽放回冰箱。

重组后，伏索利肽可在室温20°C至25°C下保存在小瓶中最多3小时。

在未开封的产品纸盒上清楚地记录室温储存的起始日期。请勿超过标签上的有效期使用。应保存在原包装中以避光。

【温馨提示】：部分商品说明书更换频繁，请以商品实物为准。