阿福他酶α(asfotase alfa)的说明书

阿福他酶α(asfotase alfa)是一种创新的重组人碱性磷酸酶药物，由美国Alexion公司研发，为全球首个获批用于治疗低磷酸酯酶症(Hypophosphatasia, HPP)的特效药物。HPP是一种罕见的遗传性代谢疾病，以骨骼矿化缺陷和碱性磷酸酶活性显著降低为特征，严重影响患者的生存质量。

(一)适应症

阿福他酶α用于治疗围产期/婴儿期及青少年期发病的低磷酸酯酶症(Hypophosphatasia,HPP)，这是一种罕见的遗传性代谢疾病，以骨骼矿化缺陷和碱性磷酸酶(ALP)活性降低为特征。

(二)用法用量

1.推荐剂量

围产期/婴儿期发病的HPP

初始剂量：2mg/kg，每周三次皮下注射；或1mg/kg，每周六次皮下注射。

可根据疗效增加剂量至3mg/kg，每周三次。

青少年期发病的HPP

初始剂量：同围产期/婴儿期发病的HPP。

2.剂量调整

注射部位反应可能限制每周六次注射方案的耐受性，此时可考虑减少注射频率或调整剂量。剂量应根据疗效和耐受性进行个体化调整。

3.配制与体重剂量表

根据患者体重计算每次注射剂量和体积。

警告：80mg/0.8mL规格的药品不应用于体重小于40kg的儿科患者，以避免过量给药。

4.给药方式

仅限皮下注射，可通过腹部、大腿外侧或上臂外侧等部位给药。注射部位应轮换，避免在同一区域重复注射，以减少注射部位反应的风险。

(三)适用人群

阿福他酶α适用于围产期/婴儿期及青少年期发病的低磷酸酯酶症患者，无论性别和种族。

(四)禁忌症

对阿福他酶α活性成分或任何辅料过敏的患者禁用。

(五)副作用

1.常见副作用(≥10%)

注射部位反应(如红斑、疼痛、肿胀)、脂肪营养不良、异位钙化、过敏反应。

2.其他副作用

低钙血症、肾结石、慢性肝炎、维生素B6水平下降等(发生率<1%)。

3.严重副作用

严重过敏反应(包括过敏反应)，可能在治疗早期或长期治疗后发生，需立即就医处理。

(六)注意事项

1.过敏反应

治疗应在具备适当医疗监测和支持措施的医疗保健提供者监督下开始。如发生严重过敏反应，应立即停药并给予适当治疗，包括使用肾上腺素。

2.脂肪营养不良

长期治疗可能导致注射部位脂肪营养不良，建议遵循正确的注射技术并轮换注射部位。

3.异位钙化

治疗期间应定期进行眼科检查和肾脏超声检查，以监测异位钙化的发生。

4.免疫介导的临床效应

可能形成抗药物抗体，影响药效。如症状恶化或疗效不佳，应及时就医评估。

5.实验室检测干扰

阿福他酶α可能干扰以碱性磷酸酶(ALP)为检测试剂的实验室检测结果，建议使用替代检测平台。

6.血清碱性磷酸酶

治疗期间血清ALP水平可能升高，不宜作为临床决策依据。

(七)治疗效果

临床研究表明，阿福他酶α可显著改善HPP患者的生存率、呼吸功能、骨骼矿化、生长和移动能力，提高患者的生活质量。

(八)药物相互作用

1.实验室检测干扰

阿福他酶α可能干扰某些实验室检测结果。

2.其他药物相互作用

目前尚未发现阿福他酶α与其他药物存在显著相互作用，但用药期间仍需注意监测药物疗效和安全性。

(九)储存条件

储存：药品应存放在原包装盒中，置于2°C至8°C(36°F至46°F)的冰箱内，避光保存。

【温馨提示】：部分商品说明书更换频繁，请以商品实物为准