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别称Defitelio、去纤苷钠、去纤维钠
适应症用于治疗造血干细胞移植后肝静脉闭塞病(VOD/SOS),尤其适用于伴有肾或肺功能失调的成人及儿童患者。
去纤苷由爱尔兰爵士制药Jazz Pharma研发生产,2013年10月18日获欧洲EMA批准上市;2016年3月30日获美国FDA批准上市,未在中国上市。
去纤苷是首个获批用于治疗造血干细胞移植后肝静脉闭塞病(VOD)的药物,具有抗血栓、促纤溶及抗炎特性。作用机制通过保护内皮细胞、调节纤溶系统平衡实现,显著降低VOD相关死亡率。
该药物为单链寡核苷酸混合物,通过静脉输注给药,需稀释后使用。治疗期间需严格监测出血风险及超敏反应,避免与其他静脉药物混用。
去纤苷的研发填补了VOD治疗领域的空白,成为国际公认的治疗造血干细胞移植后严重并发症的核心药物,临床应用显著改善了患者预后。
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