阿糖苷酶α(NEXVIADYME)的说明书

阿糖苷酶α由法国赛诺菲集团研发，是一个针对庞贝病的治疗药物。它在国外市场早已上市，并积累了丰富的临床使用经验。目前该药物已经在中国上市，本文就阿糖苷酶α的适应症、用法用量、副作用、禁忌、临床疗效等进行了详细说明。

(一)适应症

阿糖苷酶α适用于治疗1岁及以上的迟发性Pompe病(溶酶体酸a-葡萄糖苷酶[GAA]缺才症)患者。

(二)用法用量

1.阿糖苷酶α治疗前的建议

在给予阿糖苷酶α之前，考虑用抗组胺药、退烧药和/或皮质类固醇进行预处理。

阿糖苷酶α必须在使用前重新配制和稀释。

在使用阿糖苷酶α期间，应随时提供适当的医疗监测和支持措施，包括心肺复苏设备。

2.推荐剂量和用法

阿糖苷酶α通过静脉输注给药。对于患者体重

30kg或以上--建议剂量为每两周20mg/kg(实际体重)

小于30kg-建议剂量为每两周40mg/kg(实际体重)

最初推荐的输注速率为1mg/kg/小时。如果没有输注相关反应(IAR)的迹象，每30分钟逐渐增加输注速率。如果漏服一剂或多剂，应尽快重新开始阿糖苷酶α治疗，之后保持2周的输注间隔。

3.由于过敏反应和/或输液相关反应导致的用药变更

如果出现严重的过敏反应(如过敏反应)或严重的输注相关反应(IAR)应立即停止使用阿糖苷酶α并开始适当的药物治疗。

如果出现轻度至中度过敏反应或轻度至中度IAR，考虑暂时停止输注30分钟或将输注速度减慢50%，并开始适当的药物治疗。

如果暂停或减慢输液后症状持续超过30分钟，则停止输液并监测患者。当症状以适当预处理后反应发生率的50%消退时，考虑在同一天重新开始输注。

如果暂停输注后症状减轻，以反应发生时的50%的速率恢复输注，随后每15至030分钟增加50%的输注速率(如可耐受)。或者，如果减慢输注速度后症状减轻，则以可耐受的降低速度完成输注。

从下一次输注开始，增加输注速率，直到达到发生反应时的输注速率。考虑继续逐步增加输注速度，直到达到推荐的输注速度。密切监视病人。

4.复溶和稀释说明

按照以下方式重新配制和稀释阿糖苷酶α。在准备过程中使用无菌技术。

重构冻干粉末

根据实际样品确定要复溶的阿糖苷酶α样品瓶的数量

将小瓶数四舍五入到下一个整数。

(2)从冰箱中取出所需数量的阿糖苷酶α样品瓶，并在使用前在室温20°C至25°C(68°F至77°F)下放置30分钟。

(3)通过注射10无菌注射用水，沿着每个小瓶的内壁重新溶解每个小瓶。避免将注射9用无菌水强行加入小瓶或直接加到冻干粉上，以减少起泡。

(4)轻轻倾斜和滚动每个小瓶，以增强溶出过程。不要倒胃、旋转或摇显小瓶。让溶液溶解。每瓶将产生浓度为100mg/10ml(10mg/亳升)的阿伐葡糖苷酶a-ngpt。

(5)目视检查小瓶中的复溶溶液是否有颗粒物质和变色。重新配制的溶液应该是透明、无色至淡黄色的。如果有颗粒或溶液变色，请丢弃。

稀释重建的溶液

(1)选择一个合适尺寸的5%葡萄糖注射液输注袋，并通过移除与所需阿糖苷酶α体积相等的体积和任何过量填充进行准备。

(2)从阿糖苷酶α小瓶中缓慢抽取所需体积的复溶溶液。丢弃小瓶中剩余的任何未使用的复溶溶液。

(3)轻轻地将阿糖苷酶α复溶溶液注入5%葡萄糖注射袋的端口。避免使输液袋起泡或搅动，并避免将空气引入输液袋。

(4)轻轻倒置输液袋以混合溶液。不要摇晃。稀释后，溶液将具有0.5至4mg/mL的阿。伐葡糖苷酶a-ngpt的最终浓度。

立即使用稀释溶液。建议输注持续时间为4至7小时。9小时后丢弃任何未使用的稀释溶液。

5.复溶和稀释产品的储存说明

复溶溶液的储存

立即稀释重新溶解的溶液。如果重新配制的溶液没有立即稀释，在2°C至8°C(36°F至46°F)下冷藏24小时。不要冻结。

稀释溶液的储存

如果稀释溶液没有立即使用，将稀释溶液在2°C至8°C(36°F至46°F)下冷藏24小时。从冰箱中取出后，稀释溶液必须在9小时内输注，包括输注时间，否则丢弃。

稀释溶液从冰箱中取出后，不得放回冰箱中。不要冻结。

6.管理说明

(1)如果稀释的溶液被冷藏，在输注前让溶液平衡至室温30分钟。

(2)建议在给药过程中使用在线、低蛋白结合、0.2微米过滤器。

(3)根据患者的反应和舒适度，逐步增加输液量。

当推荐剂量为20mg/kg时

初始和后续输注：初始推荐输注速率为Img/kg/小时。如果没有过敏或输注相关反应(IAR)的迹象，则在以下三个步骤中每30分钟逐渐增加输注速率：3mg/kg/小时，5mg/kg/小时，然后7mg/kg/小时。然后，将输注速度保持在7mg/kg/小时，直到输注完成。总输注时间大约为4至5小时。

当推荐剂量为40mg/kg时

初始输注：初始推荐输注速率为1mg/kg/小时。如果没有过敏或IARS的迹象，逐渐增加输注速度。

以下三步各30分钟：3mg/kg/小时，5mg/kg/小时，然后7mg/kg/小时；然后，将输注速度保持在7mg/kg/小时，直到输注完成(4步过程)。总输注时间大约为7小时。

随后的输注：最初推荐的输注速率为1mg/kg/小时，如果没有超敏反应或TARs的迹象，每30分钟逐渐增加输注速率。该方法可以使用上述4步法或以下5步法：3mg/kg/小时、6mg/kg/小时、8mg/kg/小时，然后是10mg/kg/小时；然后，将输注速度保持在10mg/kg/小时，直到输注完成。大约总共5个步骤的输注持续时间为5小时。

(4)输注完成后，用5%葡萄糖注射液冲洗静脉管线。

(5)请勿将阿糖苷酶α与其他产品注入同一静脉注射管。

(三)适用人群

成人。妊娠期、哺乳期女性，以及老人和儿童患者在医生指导下用药。

(四)禁忌

尚未明确

(五)副作用

最常见的不良反应(>3)是头痛、疲劳、腹泻、恶心、关节痛、头晕、肌痛、瘙痒、呕吐、呼吸困难、红斑、感觉异常和荨麻。

(六)注意事项

1.过敏反应

一些过敏反应是由IgE介导的。严重过敏反应(如过敏反应)的症状包括胸部不适、红斑、全身水肿、低血压、缺氧、皮疹、呼吸窘迫、舌水肿和荨麻疹。

在使用阿糖苷酶α之前，考虑用抗组胺药、退烧药和/或皮质类固醇进行预处理。在使用阿糖苷酶α期间，应随时提供适当的医疗监测和支持措施，包括心肺复苏设备。

如果出现严重的过敏反应(如过敏反应)，应立即停用NEXVIAZYWE并开始适当的药物治疗。考虑严重过敏反应(包括过敏反应)后重新使用阿糖苷酶α的风险和益处。

患者可以使用低于推荐剂量的较慢输注速率再次输注。有严重过敏反应的患者，可考虑对阿糖苷酶α采取脱敏措施。

如果决定再次使用阿糖苷酶α，确保患者能够耐受输注。一旦患者耐受输注，剂量(剂量和/或速率)可增加至推荐剂量。如果出现轻度或中度过敏反应，考虑暂时停止输注或减慢输注速度。

2.输液相关反应

包括胸部不适、血压降低或升高、吞咽困难、红斑、全身性水肿、缺氧、恶心、呼吸窘迫、舌水肿和荨麻疹等症状。

导致治疗中止的IAR包括胸部不适、咳嗽、头晕、红斑、潮红、恶心、眼部充血、呼吸窘迫和荨麻疹。

在使用阿糖苷酶α之前，考虑用抗组胺药、退烧药和/或皮质类固醇进行预处理，以降低IARs的风险。

如果出现严重的IAR，立即停用阿糖苷酶α并开始适当的药物治疗。考虑严重IAR后重新服用阿糖苷酶α的益处和风险。患者可以使用低于推荐剂量的较慢输注速率再次输注。一旦患者耐受输注，剂量(剂量和/或速率)可增加至推荐剂量。如果出现轻度或中度IAR，考虑暂时停止输注或减慢输注速度。

在注射阿糖苷酶α时患有急性基础疾病的患者出现IARs的风险更大。晚期Pompe病患者的心脏和呼吸功能可能受损，这可能使他们更容易出现IARs的严重并发症。

3.易感患者发生急性心肺衰竭的风险

易受液体容量超载影响的患者，或患有急性潜在呼吸系统疾病的患者，或心脏或呼吸功能受损的患者可能会面临心脏或呼吸状况严重恶化的风险。在这些患者输注阿糖苷酶α期间，应更频繁地监测生命体征。一些患者可能需要延长观察时间。

(七)药物相互作用

尚不明确。

(八)储存条件

存放在2°C至8°C的冷藏环境中。小瓶上的有效期过后请勿使用阿糖苷酶α。

【温馨提示】：部分商品说明书更换频繁，请以商品实物为准。