伊米苷酶的详细说明书

伊米苷酶（Imiglucerase）是法国赛诺菲药厂研发的基因重组药物，主要用于治疗1型戈谢病。该药物通过替代患者体内缺乏的葡萄糖脑苷酯酶，改善贫血、血小板减少及器官肿大等症状。本文将从药品基本信息、临床应用规范、用药安全提示三方面展开专业说明，帮助患者及医疗人员规范使用本品。

药品基础信息解析

药物成分与剂型特征

伊米苷酶为冻干粉注射剂，每瓶含400单位活性成分，呈白色或灰白色粉末状。其核心成分为基因重组技术合成的葡萄糖脑苷酯酶类似物，由497个氨基酸组成的糖蛋白构成，具备4个N-环糖基化位点。该药物不含防腐剂，需通过无菌技术进行复溶操作。

适应症与市场准入

本品获批用于成人及2岁以上1型戈谢病患儿，针对该病引发的贫血、血小板减少症、骨骼病变及肝脾肿大等症状。当前土耳其版原研药规格为400U/10ml，市场价格约364美元/盒。需注意的是，该药物尚未纳入中国医保目录，且国内暂无仿制药上市。

贮存与效期管理

未开封药品需在2-8℃避光保存，运输及存储过程中应维持温度稳定。复溶后溶液在2-8℃条件下可保存12小时，稀释配制完成的输液可在相同温度下稳定24小时。产品有效期为36个月，过期药品禁止使用。

标准化用药指导

剂量滴定原则

初始剂量需根据疾病严重程度个体化调整，常规范围为2.5U/kg（每周三次）至60U/kg（每两周一次）。治疗期间应定期监测酶活性及抗体产生情况，尤其关注首年治疗期IgG抗体形成风险。体重≥18kg患者输液时长1-2小时，低体重患儿需延长至2小时以上。

配制操作规范

复溶时需沿瓶壁注入10.2ml无菌水，轻柔旋转至完全溶解，最终浓度为40U/ml。稀释环节使用0.9%氯化钠注射液至100-200ml终体积，低体重患儿维持100ml最小输液量。整个过程需执行目视检查，弃用出现颗粒物或变色的溶液。

输注管理要点

建议通过低蛋白结合0.2μm过滤器给药，控制输液速度以降低过敏风险。临床数据显示，约15%患者首年治疗期可能产生抗药抗体，其中46%抗体阳性者出现过敏反应。发生速发过敏反应时，需评估减缓滴速或预处理方案的可行性。

特殊人群用药警示

不良反应监测

常见不良反应包括背痛、寒战、头晕等全身症状，发生率低于1%的严重事件包含肺动脉高压及肺炎。需注意戈谢病本身可能引发此类并发症，需结合临床表现鉴别诊断。建议定期进行肺部功能评估及发热症状筛查。

重点人群用药

孕妇用药数据未显示明确致畸风险，但需权衡疾病进展对妊娠的影响；哺乳期妇女乳汁中可检出微量药物，尚未发现婴儿不良反应报告。2岁以下儿童用药安全性和有效性尚未确立，该年龄段患者使用需谨慎评估。

药物相互作用

目前缺乏正式药物相互作用研究数据，但建议避免与其他生物制剂联用。曾接受Ceredase治疗的患者需监测交叉过敏风险，出现抗体或过敏史者应采取预防性抗组胺治疗或糖皮质激素预处理。