盐酸沙丙蝶呤颗粒的详细说明书

盐酸沙丙蝶呤颗粒（商品名KUVAN/Biopten Granules）是一种针对苯丙酮尿症（PKU）的特异性治疗药物，其核心作用机制为补充四氢生物蝶呤（BH4）以改善患者代谢功能。该药物由日本第一三共公司研发，目前尚未在中国上市且未纳入医保目录，患者需通过特殊渠道获取。本文将从药品基础属性、临床应用规范及安全使用要点三方面展开系统性说明，为相关患者及医疗从业者提供专业指导。

药品基础属性解析

研发背景与剂型特征

盐酸沙丙蝶呤由日本第一三共公司原研，2007年通过美国FDA批准上市，2011年获中国药监部门进口许可。其活性成分为sapropterin dihydrochloride，提供片剂与粉剂两种剂型：片剂每片含100mg活性成分，呈灰白色至淡黄色圆形外观，刻有“177”标识；粉剂以单位剂量包装提供，含100mg或500mg活性成分，颜色范围为灰白色至黄色。

当前市场供应以日本版原研药为主，存在0.4g×100包（定价约3961美元/盒）与1g×30包（定价约11464美元/盒）两种规格。该药物在中国市场由鲁南制药首荟大药房独家销售，尚未有仿制药上市。

药代动力学特性

健康受试者研究显示，片剂溶解后服用与整片吞服的生物利用度相当。高脂饮食可使血药峰浓度（Cmax）和药时曲线下面积（AUC）分别提升84%和87%，但个体差异显著。PKU患者体内药物半衰期约6.7小时，与健康人群（3.0-5.3小时）接近，临床推荐晨间空腹给药。

临床应用规范

适应症与作用机制

本品专门用于降低BH4反应性苯丙酮尿症患者血液苯丙氨酸（Phe）水平，需与Phe限制饮食联合使用。其作用机制通过补充BH4增强苯丙氨酸羟化酶活性，促进Phe向酪氨酸的代谢转化，从而改善神经系统损害风险。

剂量调整原则

治疗需由PKU管理专科医生指导，剂量根据年龄分层：1个月至6岁儿童推荐起始剂量为10mg/kg/日；7岁及以上患者剂量范围为10-20mg/kg/日。用药期间必须持续进行Phe血浓度监测，目标是将血Phe水平控制在120-360μmol/L范围内。

安全使用要点

特殊人群用药

孕妇用药安全性尚未明确，需充分评估风险收益比；哺乳期妇女用药期间应监测婴儿发育情况；新生儿有效性未证实，1个月至16岁儿童用药需严格遵医嘱；65岁以上老年人缺乏临床数据，需个体化剂量调整。

不良反应监测

常见不良反应包括头痛（发生率≥4%）、鼻漏、咽痛、胃肠道症状（腹泻、呕吐）及上呼吸道感染症状。需重点关注过敏反应（如喘息、低血压）、上消化道黏膜炎症（食管炎、胃炎）及低苯丙氨酸血症等严重不良反应，出现相关症状应立即停药并就医。

药物相互作用与贮存

禁止与左旋多巴、甲氨蝶呤、丙戊酸、西地那非等药物联用。粉剂及片剂均需室温（15-30℃）密封防潮保存，有效期36个月。开启后包装需在28日内使用完毕，过期产品禁止使用。