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别称Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor
适应症用于治疗成人和至少 2 岁儿童囊性纤维化的复方药物。
Kaftrio是由 Vertex Pharmaceuticals 开发的三联组合药物,该药于 2019 年 10 月 21 日首次获得美国 FDA 批准上市。 2020 年 12 月,FDA 批准该疗法适用于其他 177 种囊性纤维化突变,2023 年批准范围扩大到 2-5 岁儿童。随后在加拿大、欧盟和澳大利亚相继获批上市。
截止目前,该有并未在国内上市,也被纳入国家医保目录。Kaftrio是由三种药物构成的复合和药物,仅适用于携带与囊性纤维化相关的特定基因突变的患者。患者可能需要进行医学检查以确认是否携带此基因突变。
囊性纤维化是 CFTR 蛋白的一种常染色体隐性遗传疾病,它会减少氯离子和钠离子通过细胞膜的运输,导致粘液分泌物比正常情况下更浓稠。
Kaftrio三种药物协同作用,增加氯离子和钠离子的转运,并纠正囊性纤维化中失调的液体转移。
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