kaftrio(Trikafta)都有哪些作用功效

Elexacaftor、Tezacaftor、Ivacaftor是Kaftrio/Trikafta的三种活性成分，通过协同作用改善囊性纤维化患者的CFTR蛋白功能。其中Elexacaftor和Tezacaftor作为折叠矫正剂，Ivacaftor作为通道增强剂，共同提升氯离子运输效率。

1 核心成分作用机制

（1）Elexacaftor：靶向F508del突变CFTR蛋白，促进其正确折叠并转运至细胞膜表面，提高蛋白稳定性。

（2）Tezacaftor：辅助Elexacaftor增强CFTR蛋白的加工和运输效率，延长膜定位时间。

（3）Ivacaftor：作为CFTR增效剂，增加已定位蛋白的通道开放概率，改善氯离子跨膜转运。

2 组合制剂功效

（1）Trikafta/Kaftrio：作为三联疗法，适用于≥2岁且携带F508del突变或其他敏感突变的囊性纤维化患者，可显著改善肺功能及生活质量。

（2）临床效果：2019年FDA批准用于≥12岁患者，后续扩展至低龄儿童，覆盖87%的CF患者群体。

3 治疗靶点特性

（1）CFTR蛋白：靶向纠正基因突变导致的蛋白折叠缺陷和通道功能障碍，恢复上皮细胞离子平衡。

（2）协同优势：三种成分分别作用于蛋白加工的不同环节，较单药或双药方案疗效提升40%以上。