Trikafta(kaftrio)的说明书:作用与功效,用法用量,副作用,注意事项

Trikafta（商品名Kaftrio）是一种用于治疗囊性纤维化（CF）的三联疗法药物，由Elexacaftor、Tezacaftor和Ivacaftor三种成分组成。它通过调节CFTR蛋白功能改善患者的离子运输能力，适用于2岁及以上携带特定基因突变的CF患者。本文将详细介绍其作用机制、用法用量、副作用及注意事项，帮助患者安全用药。

Trikafta的作用与功效

Trikafta通过三种成分协同作用改善囊性纤维化患者的CFTR蛋白功能。Elexacaftor和Tezacaftor帮助突变的CFTR蛋白正确折叠并定位到细胞膜，Ivacaftor则增强通道开放概率，共同提升氯离子运输效率。该药物适用于年龄≥2岁、携带至少一个F508del突变或其他应答性突变的CF患者。

核心作用机制

**Elexacaftor和Tezacaftor** 作为CFTR蛋白折叠矫正剂，稳定突变蛋白结构； **Ivacaftor** 作为通道增强剂，延长开放时间。三者联合可显著改善患者呼吸功能及生活质量。

适应症与疗效

2019年FDA批准用于12岁以上患者，后扩展至2岁及以上儿童。欧盟、加拿大等地也相继获批，成为CF治疗的重要突破。

Trikafta的用法用量

用药方案需根据年龄和体重调整，均需间隔12小时与含脂食物同服。基因型未知者需通过检测确认突变类型。

成人及12岁以上患者

晨间口服2片（含Elexacaftor 100mg/Tezacaftor 50mg/Ivacaftor 75mg），晚间口服1片（含Ivacaftor 150mg）。

2-12岁儿童患者

按体重分级：体重＜14kg者晨间服1包颗粒剂（80mg/40mg/60mg），晚间服59.5mg Ivacaftor；≥14kg者剂量递增。

副作用与注意事项

常见不良反应包括呼吸道感染、胀气、头晕等，需警惕肝功能异常和药物相互作用。

肝功能监测

治疗前及治疗期间需定期检测转氨酶和胆红素。肝硬化患者应避免使用，中度肝损伤者需减量。

药物相互作用

禁用CYP3A强诱导剂（如利福平），避免葡萄柚制品。与抑制剂联用需调整剂量。

用药注意事项

漏服处理需遵循时间窗原则，过量时需对症支持治疗。儿童用药前应进行眼科筛查。

漏服与补服规则

晨间漏服≤6小时可补服，＞6小时则跳过晚间剂量；晚间漏服＞6小时直接跳过。

日常管理建议

颗粒剂需与软食混合后1小时内服用。避免驾驶直至明确药物对反应能力的影响。