奥贝胆酸的详细说明书

奥贝胆酸（OCALIVA）是首款获美国FDA批准用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的法尼醇X受体（FXR）激动剂，适用于对熊去氧胆酸治疗反应不佳或不耐受的患者。该药物通过调节胆汁酸代谢改善肝功能，但需严格遵循用药规范以确保疗效与安全性。本文将从药品属性、临床应用、用药规范及存储要求四方面展开专业解析。

药品属性与作用机制

核心成分与剂型特征

奥贝胆酸主要成分为Obeticholic acid，由Intercept制药公司研发，2016年获FDA批准上市。药物以片剂形式提供，包含5mg和10mg两种规格：5mg片剂为灰白色至黄色圆形片剂，刻有“INT”和“5”；10mg片剂为三角形设计，刻有“INT”和“10”。其作用靶点为核受体FXR，通过激活该受体抑制胆汁酸合成并促进胆汁排泄。

市场供应与价格体系

目前奥贝胆酸未在中国上市，患者可通过仿制药获取。孟加拉珠峰制药生产5mg×30片规格，售价约73美元/盒；印度natco制药提供5mg×100片规格，价格约31美元/盒。需注意仿制药真伪鉴别，建议通过正规医疗渠道购买，并核查生产日期及包装完整性。

适应症与用药规范

临床应用范围

本品主要用于治疗无肝硬化或代偿性肝硬化且无门脉高压证据的PBC患者，可单独使用或与熊去氧胆酸联用。FDA指定其为PBC孤儿药，但需注意其加速批准基于碱性磷酸酶浓度降低，尚未证实生存率改善等临床终点。用药期间需定期监测肝功能指标及疾病相关症状变化。

剂量调整原则

初始治疗为每日5mg，持续3个月后可根据疗效调整至10mg。若出现严重瘙痒，可联合抗组胺药或胆汁酸螯合剂，并考虑减量至隔日5mg或暂停用药。对于Child-Pugh B/C级肝硬化、门脉高压或肝功能失代偿患者，禁用本品。老年患者无需调整剂量，但需加强不良反应监测。

用药安全与禁忌事项

药物相互作用管理

避免与CYP1A2底物（如茶碱）联用，可能增加后者暴露量；禁止与胆汁盐输出泵抑制剂（如环孢素）合用，以防加重肝脏胆汁酸蓄积。与有机阴离子转运蛋白抑制剂联用时需监测AST、ALT及胆红素水平。具体相互作用处理应咨询医师或参考药品说明书。

特殊人群用药指导

妊娠期用药缺乏安全性数据，需权衡治疗获益与潜在风险；哺乳期女性用药期间建议暂停哺乳。儿童用药安全性尚未明确，18岁以下患者禁用。用药期间需每3个月检测血脂水平，对HDL-C显著降低者应重新评估治疗获益。

存储条件与效期管理

环境控制要求

药物应储存于20-25℃干燥环境，允许15-30℃短期偏移，避免冷冻及阳光直射。相对湿度需控制在45%-60%范围内，防止包装受潮。原包装密封保存，禁止转移至其他容器，开封后需在24个月内使用完毕。

效期验证方法

有效期标识为24个月，可通过包装批号追溯生产日期。若发现片剂变色、破损或包装破损，应立即停用并联系供药机构。建议每季度检查药品存储状态，高温季节需启用温控设备维持环境稳定。