EMA建议批准尼罗替尼用于硬纤维瘤治疗，为患者带来新选择

欧洲肿瘤内科学会(ESMO)官网今日发布消息，欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)已正式建议授予尼罗替尼(nirogacestat)上市许可。该药物用于治疗需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成年患者。这一积极意见标志着在治疗这类罕见且具有挑战性的肿瘤方面取得了重要进展。

针对罕见肿瘤的靶向治疗

尼罗替尼是一种口服的、选择性γ-分泌酶小分子抑制剂。硬纤维瘤，又称侵袭性纤维瘤病，是一种罕见的、局部侵袭性软组织肉瘤亚型。虽然极少转移，但其生长可能侵犯周围重要结构，导致严重疼痛、功能障碍和器官损伤，对患者生活质量造成重大影响。目前可用的治疗方案有限，且并非对所有患者都有效，尤其对于手术无法完全切除或手术后复发的患者，存在显著的未满足医疗需求。尼罗替尼已获得欧盟委员会授予的孤儿药资格认定。

监管程序与后续步骤

CHMP的积极意见是基于对该药物提交的全面评估数据包(包括质量、非临床和临床数据)的审查结果。此次建议是尼罗替尼在欧盟获得正式批准的关键一步。该意见现已提交至欧盟委员会(EC)，欧盟委员会将进行最终审核，并有权在欧盟27个成员国以及冰岛、挪威和列支敦士登授予集中上市许可。通常欧盟委员会会在CHMP给出意见后的67天内做出最终决定。

潜在的患者获益意义

若最终获得欧盟委员会批准，尼罗替尼将成为欧洲首个专门获批用于治疗需要全身治疗的进展性硬纤维瘤的靶向治疗药物。这将为深受这种疾病困扰的患者群体提供一个重要的新治疗选择，填补当前临床实践的空白。其口服给药方式也为患者管理疾病提供了便利。

CHMP对尼罗替尼的积极推荐是硬纤维瘤治疗领域的一个重要里程碑。这反映了在解决罕见肿瘤医疗需求方面的持续努力和科学进展。待欧盟委员会最终批准后，尼罗替尼有望在欧洲上市，惠及需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成年患者，为他们对抗这一具有挑战性的疾病带来新的希望和可能性。该药物的批准也将进一步丰富欧盟地区治疗罕见肿瘤的药物储备。