索拉非尼(Sorafenib)都有哪些作用功效

索拉非尼(Sorafenib)是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，具有抗肿瘤和抗血管生成双重作用机制，临床主要用于晚期肝癌、肾癌及甲状腺癌的治疗。以下从主要适应症、作用机制到特殊疗效分层详述其核心治疗价值与药理特性。

1 获批适应症

（1）肝细胞癌：FDA批准用于不可切除肝癌的一线治疗，可延长中位生存期2-3个月。

（2）晚期肾癌：治疗对细胞因子疗法无效的转移性肾细胞癌，无进展生存期显著改善。

（3）甲状腺癌：适用于局部复发/转移、放射性碘难治的分化型甲状腺癌。

2 作用机制

（1）靶向抑制：阻断RAF/MEK/ERK信号通路，抑制肿瘤细胞增殖。

（2）抗血管生成：靶向VEGFR-2/3和PDGFR-β，减少肿瘤血供。

（3）双重效应：同时作用于肿瘤细胞和微环境，发挥协同抗瘤效果。

3 特殊疗效

（1）RAF突变瘤：对BRAF V600E突变黑色素瘤显示一定活性，但非首选方案。

（2）骨转移控制：可延缓肾癌骨转移进展，减少骨相关事件发生率。

（3）门脉癌栓：肝癌伴门静脉癌栓患者生存获益优于传统化疗。

4 联合治疗潜力

（1）免疫联合：与PD-1抑制剂联用正在临床试验阶段，初步显示协同效应。

（2）局部治疗：联合TACE可提高肝癌客观缓解率至40%以上。

（3）放疗增敏：通过抑制DNA修复增强放疗敏感性，需谨慎评估毒性。