Agamree(vamorolone)的说明书

Agamree的说明书提供了关于药物使用的全面信息，包括适应症、使用方法及注意事项等。本文将深入解读说明书的各个部分，帮助患者理解其功能和使用规则，确保药物的最大疗效和用药可靠性。

(一)适应症

AGAMREE适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)。

(二)用法用量

1首次用药前的评估

在启动AGAMREE治疗前，应按照免疫接种指南完成所有必要的免疫接种。

对于活疫苗或减毒活疫苗，应在启动AGAMREE前至少4至6周接种完毕。

2给药信息

推荐的常规剂量为每日一次，每次口服6 mg/kg，最好随餐服用；对于体重超过50公斤的患者，最高日剂量为300 mg。

部分患者可能对每日2 mg/kg剂量产生反应，可根据个体耐受性将剂量降至2 mg/kg/日。

3肝功能受损患者的推荐剂量

对于轻度(Child-PughA)至中度(Child-PughB)肝功能受损患者，推荐剂量为每日一次，每次口服2 mg/kg，最好随餐服用；对于体重超过50公斤的患者，最高日剂量为100 mg。

根据个体耐受性，剂量可适当下调。

4重要的制备与给药操作

用药前应摇匀AGAMREE口服悬液约30秒。

请仅使用产品随附的口服注射器：将适量剂量吸入注射器后直接将药液送入口中。

开瓶后剩余的药液，如在3个月内未使用完，应予以丢弃。

5从其他糖皮质激素切换至AGAMREE

患者可从口服糖皮质激素(如泼尼松或去氢化泼尼松)无间断切换至AGAMREE，无需先行降低糖皮质激素剂量，减少肾上腺功能不全风险。

对于长期接受口服糖皮质激素的患者，切换时可从每日6 mg/kg开始。

6与强CYP3A4抑制剂合用时的剂量调整

与强CYP3A4抑制剂(如伊曲康唑)合用时，推荐剂量调整为每日一次，每次口服4 mg/kg，最好随餐服用；对于体重超过50公斤的患者，最高日剂量为200 mg。

根据个体耐受性，可适当下调剂量。

7停药时的剂量递减

若连续用药超过一周，AGAMREE的剂量必须逐渐减少，降低突停引起的肾上腺功能不全风险。

(三)适用人群

本药物适用于经临床确诊的杜氏肌营养不良症患者，适应年龄为2岁及以上。

(四)禁忌症

AGAMREE禁用于以下患者：对vamorolone或本制剂中任何非活性成分(辅料)过敏者(包括发生过过敏反应或过敏性休克的患者)。

(五)副作用

不良反应主要包括(部分数据摘自临床试验经验)：

类库欣样改变：包括面部圆润、多毛、皮肤脆弱等表现；

精神与行为障碍：包括情绪波动、失眠、躁动、甚至抑郁或精神病症状；

胃肠反应：如呕吐、腹泻等；

体重增加及维生素D缺乏；

其他：部分患者可能出现咳嗽、头痛、食欲增加、流涕等。

长期使用还可能引发内分泌失调(如肾上腺皮质功能抑制、库欣综合征、血糖升高)、骨密度下降、眼部并发症(如白内障、青光眼)及免疫抑制引起的感染风险升高。

(六)注意事项

1.内分泌功能异常

长期使用糖皮质激素可能导致下丘脑－垂体－肾上腺轴抑制，出现库欣综合征、糖尿病及肾上腺功能不全。停药时应逐步递减剂量。

2.免疫抑制与感染风险

AGAMREE可引起全身免疫功能下降，增加新感染、潜伏感染再活化、以及现有感染加重的风险。出现感染症状时，应及时就医并考虑调整剂量或停药。

3.心血管及肾功能监控

注意监测血压及电解质(钠、钾)水平，对于有心力衰竭、高血压或肾功能不全风险的患者，使用时应加以谨慎。

4.胃肠道风险

有活动性或潜在性胃溃疡、肠穿孔风险的患者，使用前应充分评估；因糖皮质激素可掩盖胃肠道穿孔的症状。

5.行为及情绪改变

用药早期可能出现情绪或行为异常，家属和患者需密切观察，如出现抑郁或自杀倾向，需及时就诊。

6.骨代谢影响

长期用药可能导致骨密度降低，增加骨折风险。应定期评估骨质情况，必要时给予骨保护治疗。

7.眼部影响

长期治疗可能引起白内障、青光眼或其他眼部感染，建议连续用药6周以上的患者定期进行眼压及视力监控。

8.免疫接种

开始治疗前，应按免疫指南完成必要疫苗接种；活疫苗应在治疗前4至6周完成接种。

(七)治疗效果

经过多中心、随机、双盲、安慰剂及对照试验评估，AGAMREE在改善患者肌功能(如起立速度、步行距离和10米步速等)方面显示出明显的临床疗效，其治疗效果在临床试验中均优于安慰剂组。总体结论是，AGAMREE作为一种新型糖皮质激素，可在改善杜氏肌营养不良症患者的运动功能方面发挥积极作用。

(八)药物相互作用

1、强CYP3A4抑制剂

与强CYP3A4抑制剂(例如伊曲康唑)合用时，可增加vamorolone的体内暴露。建议合用时将AGAMREE的剂量调整为每日4 mg/kg，体重超过50公斤的患者最高日剂量不超过200 mg。

2、中等或弱CYP3A4抑制剂

与中等或弱CYP3A4抑制剂合用时，无需特别的剂量调整。

体外研究显示vamorolone具有诱导CYP3A4的作用，可能降低其他CYP3A4底物药物的血药浓度，但临床研究尚未证实此现象。

(九)储存条件

未开封产品：应在原包装内直立储存于20°C至25°C(68°F至77°F)的室温环境中，允许的温度波动范围为15°C至30°C(59°F至86°F)。

开封后：应将瓶子直立置于2°C至8°C(36°F至46°F)的冰箱中保存，切勿冷冻。

开瓶后3个月内未用完的AGAMREE口服悬液应予以丢弃。

【温馨提示】：部分商品说明书更换频繁，请以商品实物为准。