恩西地平的详细说明书

恩西地平（IDHIFA，通用名Enasidenib）是一种针对异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）突变设计的口服靶向药物，主要用于治疗复发性或难治性急性髓系白血病（AML）。本文将系统介绍其药物特性、适应症、用法用量及贮存要求，帮助患者及医疗从业者规范使用该药品。

药品基础信息与适应症

药物成分与剂型规格

恩西地平的主要活性成分为甲磺酸恩西地平，提供50mg和100mg两种片剂剂型。50mg片剂为淡黄色至黄色椭圆形薄膜包衣片，一面刻有“ENA”，另一面为“50”；100mg片剂为胶囊状设计，标记为“ENA”和“100”。当前市场主要供应来自老挝卢修斯制药（50mg×30片/盒，约170美元）和孟加拉珠峰制药（50mg×30片/盒，约482美元）的仿制版本，原研药尚未在中国上市且未纳入医保。

核心适应症与作用机制

该药物经美国FDA批准，专门用于携带IDH2基因突变的复发性或难治性AML成人患者。IDH2突变会干扰细胞正常代谢，导致白血病细胞异常增殖，恩西地平通过抑制突变酶活性，阻断白血病细胞分化障碍，从而发挥治疗作用。

全球上市与用药现状

恩西地平由美国Celgene公司研发，2017年首获FDA批准，目前全球多个国家已上市。在中国，患者需通过正规渠道获取进口仿制药，用药前需通过FDA认证的基因检测确认IDH2突变状态。

临床应用规范与剂量调整

标准治疗方案

推荐剂量为每日100mg，口服一次，可随餐或空腹服用。治疗周期需持续至疾病进展或出现不可耐受毒性，建议初始治疗至少维持6个月以评估疗效。服药时应整片吞服，禁止咀嚼、压碎或分割药片，若漏服需在当日尽快补服，次日恢复常规用药时间。

毒性监测与剂量调整原则

用药前需评估白细胞计数及血液生化指标，治疗前3个月每2周监测一次。若出现严重肺部症状（如需呼吸支持）或肾功能障碍持续超过48小时，需暂停给药并在医院密切观察。对于老年患者或轻中度肝肾功能损害者，无需调整剂量，但需加强监测。

特殊人群用药管理

育龄期女性及其配偶在治疗期间及停药后2个月内需采取双重避孕措施，因药物可能通过胎盘或乳汁导致胎儿损害。儿童用药安全性和有效性尚未明确，禁止用于18岁以下人群。

药物相互作用与贮存要求

关键药物相互作用

恩西地平可显著影响CYP1A2、CYP2C19、CYP3A酶系及OATP1B1、OATP1B3、BCRP、P-gp等转运蛋白活性。与CYP1A2/CYP2C19底物（如咖啡因）联用时需减少底物剂量；避免与CYP3A底物（如激素避孕药、抗真菌药）合用，可能降低后者疗效。若必须联用P-gp底物，需按处方信息调整剂量并加强不良反应监测。

科学贮存方法

药品需在20-25℃（允许15-30℃波动）遮光、密封、干燥保存，避免极端温湿度及光照直射。原装容器保存可维持24个月有效期，若包装破损需立即联系药师更换。

长期用药注意事项

不良反应监测重点

治疗期间需定期检测肝功能及肺部症状，若出现呼吸困难、肾功能异常等严重反应，需立即中断治疗并评估是否恢复用药。长期用药者建议每3个月进行肿瘤标志物复查，以动态评估疗效。

用药依从性管理

患者应严格遵循医嘱用药，避免自行调整剂量或停药。若需调整治疗方案，需由血液科医师根据毒性分级和疗效评估决定。同时，建议加入患者支持计划，获取用药指导及不良反应管理资源。

药品真伪鉴别提示

购买时需核查药品批号、生产日期及防伪标识，避免使用过期或来源不明产品。可通过厂商官网验证系统或咨询当地药监部门确认药品合法性。