司美替尼(Selumetinib)

司美替尼是一种口服小分子MEK抑制剂，通过阻断MEK1/2信号通路抑制肿瘤细胞增殖，主要用于治疗1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤，填补了该领域靶向治疗空白。

药物为胶囊剂型，需空腹服用，服药前后1小时避免进食，每日两次，剂量根据患者体表面积精准调整，需长期维持治疗以持续控制肿瘤生长。

作为国内首个获批用于NF1相关丛状神经纤维瘤的靶向药物，司美替尼显著改善了患者症状，如减少肿瘤体积、缓解疼痛及功能障碍，提高了患者生活质量。