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别称司美替尼、Selumetinib、科塞优、Koselugo
适应症适用于3岁及以上1型神经纤维瘤病(NF1)患者,治疗伴有症状且无法手术的丛状神经纤维瘤(PN),通过抑制肿瘤生长改善临床症状。
司美替尼原研公司为英国阿斯利康公司,2023年5月获中国国家药品监督管理局批准上市,此前已于2020年4月在美国获批。2024年1月1日起纳入中国国家医保目录乙类。
司美替尼是一种口服小分子MEK抑制剂,通过阻断MEK1/2信号通路抑制肿瘤细胞增殖,主要用于治疗1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤,填补了该领域靶向治疗空白。
药物为胶囊剂型,需空腹服用,服药前后1小时避免进食,每日两次,剂量根据患者体表面积精准调整,需长期维持治疗以持续控制肿瘤生长。
作为国内首个获批用于NF1相关丛状神经纤维瘤的靶向药物,司美替尼显著改善了患者症状,如减少肿瘤体积、缓解疼痛及功能障碍,提高了患者生活质量。
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