司美替尼是什么药?需要注意什么?

司美替尼(selumetinib)是一种MEK1/2抑制剂，主要用于治疗1型神经纤维瘤病(NF1)相关的丛状神经纤维瘤。该药需特别注意心血管毒性、眼毒性等风险，特殊人群需调整剂量并加强监测。

1 药物基本信息

司美替尼是口服小分子靶向药物，通过选择性抑制MEK1/2激酶活性，阻断RAS-RAF-MEK-ERK信号通路，从而抑制肿瘤细胞增殖。适用于2岁及以上NF1患者的症状性丛状神经纤维瘤治疗。

2 主要用药注意事项

心血管毒性：可能引起左心室射血分数下降，用药前需评估心功能，治疗期间每3个月监测心电图和超声心动图。出现2级以上心功能不全应暂停给药。

眼毒性：约15%患者发生视网膜静脉阻塞或浆液性视网膜脱离。用药前需进行眼科检查，出现视力模糊等症状时立即停药并转诊眼科。

3 特殊人群用药

妊娠期绝对禁忌（FDA D级），育龄女性用药前需确认妊娠状态，治疗期间及停药后1周内需采取高效避孕措施。哺乳期应暂停哺乳。

严重肝肾功能不全者需减量30%。与强CYP3A4抑制剂联用时应减量50%，避免与QT间期延长药物合用。

4 剂量调整原则

出现3级皮肤反应应中断给药，恢复后减量至20mg/m²每日两次。4级毒性或复发性3级毒性需永久停药。首次减量后仍不耐受者应终止治疗。

5 给药方法

需空腹服用（餐前2小时或餐后1小时），避免与高脂餐同服。漏服超过6小时不补服，服药后呕吐不追加剂量。片剂不可掰开或咀嚼。

6 监测要求

治疗期间每月监测肌酸磷酸激酶（CK），CK升高超过10倍ULN时暂停给药。同时定期检测血常规、肝肾功能及电解质水平。