司美替尼的说明书:适应症,用法用量,不良反应和注意事项

司美替尼（通用名：Selumetinib，商品名：Koselugo/科赛优）是一种针对特定基因突变的靶向治疗药物，主要用于治疗丛状神经纤维瘤（PN）。本文将详细解读其适应症、用法用量、不良反应及用药注意事项，帮助患者规范使用药物并降低风险。

适应症与作用机制

核心适应症

司美替尼目前获批用于治疗伴有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。该药物通过抑制MEK1/2蛋白激酶活性，阻断异常信号通路传导，从而减缓肿瘤生长。

作用特点

司美替尼为口服胶囊制剂，需通过体表面积（BSA）计算个体化剂量。其疗效与剂量密切相关，但需严格平衡疗效与安全性，避免因过量用药导致严重不良反应。

适用人群限制

药物主要用于儿童患者，18岁以上成人数据有限。是否继续用药至成年需由医生评估个体获益与风险，不建议自行延长治疗周期。

用法用量与剂量调整

初始剂量与给药方式

推荐剂量为25mg/m²，每日两次（间隔约12小时），单次最高剂量不超过50mg。需完整吞服胶囊，不可压碎、咀嚼或打开。服药时间应固定，若漏服且距下次服药不足6小时，则跳过该次剂量。

特殊情况处理

若呕吐后无需补服，按原计划继续下一剂。剂量调整需遵医嘱，可根据不良反应严重程度暂停用药、减量或停药。减量方案需个体化，例如从25mg/m²减至20mg/m²。

联合用药注意事项

司美替尼可单独使用或与其他药物联用。若与曲美替尼联用，需保持每日固定时间服药，并避免药物相互作用。联用时毒性管理需同步调整两种药物剂量。

常见不良反应与处理

高频不良反应

超过40%患者可能出现呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳等症状。轻度反应可通过对症支持治疗缓解，如使用止泻药控制腹泻，保湿霜改善皮肤干燥。

严重毒性反应

需警惕视毒性（如视网膜静脉阻塞、视网膜色素上皮脱离）、心肌症（左心室射血分数下降≥10%）及横纹肌溶解症。一旦出现视力急剧下降、胸痛或肌无力，需立即停药并就医。

长期监测要求

治疗期间需定期进行眼科评估（每3-6个月）、心脏超声（治疗首年每3个月）及血清肌酸磷酸激酶（CPK）检测。若CPK升高，需排查横纹肌溶解风险。

用药注意事项与日常管理

禁忌与慎用情况

对司美替尼成分过敏者禁用。妊娠期女性用药可能危害胎儿，需严格避孕。肝肾功能不全者需调整剂量，但具体方案需咨询医生。

药物相互作用

避免与CYP3A4强效抑制剂（如酮康唑、伊曲康唑）或诱导剂（如利福平）联用，以免影响血药浓度。若必须合用，需密切监测毒性反应。

生活管理建议

用药期间建议保持充足水分摄入，饮食清淡以减少胃肠道刺激。避免紫外线暴露，外出时使用防晒霜及防护衣物。定期复诊是保障疗效与安全性的关键。

司美替尼作为靶向治疗药物，需在专业医生指导下规范使用。患者应严格遵循用药方案，定期监测不良反应，切勿自行调整剂量或停药。如遇用药疑问或身体不适，请及时联系医疗团队以获得个性化指导。