Agamree的详细说明书

Agamree（通用名Vamorolone，别称瓦莫罗酮）是瑞士Santhera Pharmaceuticals研发的首款欧盟完全批准的杜氏肌营养不良症（DMD）治疗药物。该药通过调节炎症反应与肌肉保护机制发挥作用，适用于2岁及以上DMD患者，未进入中国医保且无仿制药。以下从药物特性、临床应用、储存规范及用药安全四方面展开专业说明。

药物基础信息与剂型特征

成分与物理特性

Agamree为橙味口服混悬液，主要活性成分vamorolone浓度40mg/mL，外观呈白色至淡乳白色不均匀悬浮液。每瓶装量100mL，配备瓶适配器、5mL口服注射器及详细说明书，确保精准给药。

生产与市场准入

瑞士Santhera公司生产的Agamree已在中国、德国、美国及英国上市，德国上市时间为2024年1月15日。当前中国境内无仿制药流通，原研药定价约5410美元/盒（40mg/mL规格），未纳入医保报销范畴。

药代动力学特性

本品口服吸收率与餐食同服显著相关，临床研究证实随餐服用可提升生物利用度。药代动力学数据显示其吸收半衰期较短，但具体参数未公开。需注意，体外实验提示vamorolone可能诱导CYP3A4酶活性，潜在影响合用药物代谢。

适应症与标准化用药方案

核心适应症范围

Agamree获批用于治疗2岁及以上各型DMD患者，突破传统药物对突变类型和运动能力的限制。需特别指出，2岁以下儿童安全性尚未确立，老年人因疾病罕见性缺乏临床数据支持。

剂量调整规范

常规起始剂量为6mg/kg/日（单次服用），体重超过50kg者日剂量上限300mg。对肝功能中度损害（Child-Pugh B级）患者，推荐减量至2mg/kg/日（最高100mg/日）。与强CYP3A4抑制剂（如伊曲康唑）联用时，剂量需下调至4mg/kg/日（最高200mg/日）。

特殊人群管理

生殖潜力人群需警惕动物实验显示的生殖毒性风险，建议治疗前评估生育计划。肝功能不全者需根据损伤程度调整剂量，肾功能损害患者暂无明确剂量指导。长期使用糖皮质激素转换者可直接切换，无需逐步减量。

储存条件与效期管理

环境控制要求

未开封药品应直立存放于15-30℃环境中，避免极端温湿度波动。开封后需冷藏保存（2-8℃），禁止冷冻，且开瓶后使用期限仅3个月。包装完整性至关重要，禁止转移至非原装容器。

效期与处置原则

说明书标注开瓶后3个月弃用规则，未开封产品有效期尚未明确。临床使用中若发现沉淀、变色等性状改变，应立即停用并联系医疗团队。废弃药品需按医疗废物规范处理，避免污染环境。

关键用药注意事项

药物相互作用防控

合用CYP3A4抑制剂时需严格监测血药浓度，强抑制剂可使vamorolone暴露量增加。建议避免与葡萄柚汁等CYP3A4诱导/抑制食物同服，需调整给药时间间隔。

停药风险管理

持续用药超1周者停药时必须渐进减量，突然中断可能引发肾上腺功能不全。建议每周减量幅度不超过25%，全程监测皮质醇水平及临床症状变化。

长期安全性监测

需定期评估生长指标、骨密度及代谢参数，儿童患者应加强生长发育监测。出现视力改变、严重感染或精神症状时，需立即启动多学科会诊机制。