Agamree的说明书:适应症,用法用量,不良反应和注意事项

Agamree（通用名：Vamorolone，商品名：瓦莫罗酮）是瑞士Santhera制药公司研发的口服混悬液制剂，适用于2岁及以上杜氏肌营养不良症（DMD）患者的治疗。该药物通过独特的作用机制改善肌肉功能，已在中国、美国、欧盟等国家和地区获批上市。本文将详细解读其适应症、用药规范、安全性信息及使用注意事项，为患者提供科学用药指导。

适应症与作用机制

核心适应症范围

Agamree是全球首个获批用于治疗4岁及以上DMD患者的药物，其疗效不受患者基因突变类型及行走能力限制。该药物通过调节炎症反应和肌肉细胞信号通路，延缓疾病进展。临床研究显示，其可显著改善患者运动功能评分及生活自理能力。

特殊人群使用规范

对于2岁以下儿童，因安全性数据不足，不推荐使用。老年患者因DMD主要影响儿童群体，临床经验有限，需经专业评估后谨慎用药。肝功能损害患者需根据Child-Pugh分级调整剂量：轻中度患者（A/B级）每日剂量上限为100mg，重度患者缺乏临床数据支持。

用药规范与剂量调整

初始用药与剂量方案

推荐起始剂量为每日6mg/kg（单次服用），随餐使用以提高生物利用度。体重超过50kg的患者，每日最大剂量不超过300mg。对于药物耐受性较差者，可降至2mg/kg/日。用药前需完成所有推荐疫苗接种，活疫苗接种应与首次给药间隔至少4-6周。

特殊场景剂量调整

联合强CYP3A4抑制剂（如伊曲康唑）时，剂量需下调至4mg/kg/日，最大剂量200mg/日。肝功能不全患者需根据耐受性逐步调整剂量，轻中度损害者建议从2mg/kg/日开始。长期使用糖皮质激素转换治疗时，可直接切换至Agamree而无需逐步减量。

不良反应与安全监测

已知安全性风险

动物实验提示高剂量可能影响生殖功能，但人类数据有限。常见不良反应包括头痛、心悸、腹泻等，发生率≥5%。需重点监测心血管风险，尤其对存在QT间期延长危险因素（如低钾血症、先天性长QT综合征）的患者禁用。肝功能损害可能增加QTc延长风险，需加强心电图监测。

药物相互作用管理

与CYP3A4强抑制剂联用时，需按前述剂量调整方案执行。停药时必须逐步减量（超过1周用药期），以避免肾上腺皮质功能不全风险。用药期间应避免接种活疫苗，并定期评估生长发育指标。

用药注意事项与操作规范

给药操作细节

每次使用前需振摇药瓶30秒，使用配套的5mL口服注射器精确量取剂量。开封后药液需在3个月内使用完毕，超期应丢弃。治疗期间建议定期监测肝功能、电解质及心电图指标，尤其对合并心血管疾病或电解质紊乱患者。

储存与经济信息

药品应避光保存于2-8℃环境中，避免冷冻。当前市场售价约为5410美元/盒（瑞士Santhera原研药，规格40mg/mL×100mL），尚未纳入中国医保目录。患者可通过专业医疗机构获取用药咨询及慈善援助项目信息。