达沙替尼的适应症,功效与作用,用法用量,副作用,注意事项

达沙替尼（商品名Sprycel）是一种针对特定血液系统恶性肿瘤的靶向治疗药物，适用于慢性髓性白血病（CML）及急性淋巴细胞白血病（ALL）的治疗。该药物通过抑制异常信号通路阻断癌细胞增殖，已在全球多个国家获批上市并纳入中国医保体系，为患者提供了可及性更高的治疗选择。

适应症与作用机制解析

核心适应症范围

达沙替尼主要针对费城染色体阳性（Ph+）血液肿瘤，包括成人新诊断慢性期CML、对伊马替尼耐药或不耐受的慢性期/加速期/急变期CML，以及Ph+ALL患者。儿科适应症覆盖≥1岁CML慢性期患儿及需联合化疗的新诊断Ph+ALL儿童。药物通过抑制BCR-ABL融合蛋白及SRC家族激酶活性，切断白血病细胞的异常增殖信号传导。

双重作用机制

作为第二代酪氨酸激酶抑制剂，达沙替尼不仅对BCR-ABL突变体具有更强抑制作用，还能阻断SRC激酶通路，形成双重抗肿瘤效应。这种机制使其在伊马替尼耐药病例中仍能发挥疗效，特别适用于伴有附加染色体异常或疾病进展的患者群体。

科学用药规范

剂量精准化方案

成人CML慢性期推荐剂量为每日100mg口服，加速期/急变期或Ph+ALL患者需增至140mg。儿科剂量按体重分级：10-20kg儿童每日40mg，20-30kg每日60mg，30-45kg每日70mg，≥45kg则使用成人剂量。Ph+ALL患儿需在化疗第15天前启动治疗并持续2年。

特殊用药指导

药物须整片吞服，不可碾碎或咀嚼，进食与否不影响疗效。若发生漏服或呕吐，无需补服，直接按原计划服用下一剂量。治疗期间需定期监测血常规、肝功能及电解质水平，尤其注意体液潴留、血小板减少等潜在风险。

安全性管理与注意事项不良反应监测

常见不良反应包括体液潴留（如胸腔积液）、腹泻、头痛、出血倾向及骨髓抑制。罕见但严重的不良反应涵盖肺动脉高压、心脏毒性及严重感染。用药期间若出现发热、呼吸困难或异常出血，需立即就医评估。

特殊人群禁忌

孕妇禁用，动物实验显示胚胎致死风险。哺乳期妇女服药期间应停止哺乳，药物及其代谢物可能通过乳汁分泌。具有生育能力者需在治疗期间及停药后至少30天采取有效避孕措施。儿童用药安全性尚未完全明确，仅限获批适应症使用。

药物经济学考量

老挝卢修斯制药生产的仿制药提供不同规格选择：20mg×60片装约21美元，50mg×60片约30美元，70mg×60片约38美元。原研药已纳入中国医保目录，显著降低患者经济负担。具体用药方案需结合医保政策及医生处方确定。