米哚妥林的说明书:适应症,用法用量,不良反应和注意事项

米哚妥林（Midostaurin/Rydapt）是一种针对特定基因突变血液肿瘤的靶向药物，主要用于治疗FLT3突变急性髓系白血病（AML）和系统性肥大细胞增多症（SM）。本文将从适应症、用法用量、不良反应及注意事项四方面详细介绍该药，帮助患者和医疗从业者全面了解其临床应用规范。

米哚妥林的说明书:适应症,用法用量,不良反应和注意事项

适应症与作用机制

米哚妥林适用于两类疾病：FLT3突变阳性成人新诊断AML的联合化疗，以及成人侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、SM伴血液肿瘤（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）。该药需通过FDA批准的检测确认突变状态后使用，不可作为AML单药诱导治疗。

AML适应症

**联合标准阿糖胞苷和柔红霉素**用于诱导化疗阶段，并在阿糖胞苷巩固化疗期间持续使用。其作用机制是通过抑制FLT3受体酪氨酸激酶，阻断异常信号传导通路。

SM适应症

对ASM、SM-AHN和MCL患者可显著改善症状。这类疾病与KIT D816V突变相关，米哚妥林通过靶向抑制突变型KIT蛋白发挥作用。

用法用量与给药方案

米哚妥林为25mg淡橙色软胶囊，需随餐整粒吞服。不同适应症的剂量方案存在差异，需严格遵循治疗阶段调整。

AML患者给药方案

推荐剂量为50mg每日两次，与食物同服。诱导阶段在第8-21天联合化疗，巩固阶段在阿糖胞苷给药同期使用。漏服后无需补服，呕吐时跳过当次剂量。

剂量调整原则

出现3/4级非血液学毒性时需暂停给药，恢复后从50mg每日两次重启。严重肺毒性需永久停药。QT间期延长者需心电图监测，联用其他延长QT药物时需谨慎。

不良反应与风险管理

米哚妥林常见不良反应具有疾病特异性，AML患者以血液学毒性为主，SM患者更易出现消化道反应。

AML患者常见反应

发热性中性粒细胞减少、黏膜炎、鼻出血发生率超过20%。需预防性使用止吐药控制恶心呕吐，监测血糖和感染迹象。

SM患者常见反应

腹泻、水肿、腹痛和疲劳较普遍。严重不良反应包括间质性肺病和胚胎-胎儿毒性，孕妇绝对禁用。

用药注意事项

使用米哚妥林需重点关注特殊人群用药禁忌、药物相互作用及长期监测要求。

特殊人群禁忌

孕妇和哺乳期女性禁用，育龄人群需采取避孕措施至末次给药后4个月。儿童安全性未确立，老年人需评估化疗耐受性。

药物相互作用

强效CYP3A4抑制剂（如酮康唑）会增加血药浓度，诱导剂（如利福平）可能降低疗效。轻中度肝肾功能损害者通常无需调整剂量。

长期监测要求

治疗期间需定期评估肺部症状、心电图和血液学参数。出现不明原因咳嗽或呼吸困难时，应立即排查肺毒性。