去纤苷的详细说明书

去纤苷（Defitelio）是一种用于治疗造血干细胞移植后肝静脉闭塞病的注射用药物，通过多靶点作用机制改善凝血功能障碍。本文将从药品基本信息、适应症与作用机制、用药指导及注意事项四方面展开详细说明，为临床合理用药提供参考。

药品基本信息与规格

药品名称与生产信息

去纤苷的通用名为去纤苷钠，商品名为Defitelio，由爱尔兰爵士制药公司生产。该药物为注射剂，规格为200mg/2.5mL（浓度80mg/mL），呈透明淡黄色至棕色溶液，单次使用小瓶包装。当前市场价格为每盒约5310美元，尚未在中国上市且未纳入医保体系。

上市背景与作用机制

去纤苷于2013年通过欧洲药品管理局批准，2016年获美国FDA批准用于治疗造血干细胞移植后伴肾或肺功能障碍的肝静脉闭塞病（HVOD/SOS）。其作用机制包括稳定血管内皮细胞、抑制血栓形成、促进纤维蛋白溶解及修复血管壁损伤，通过调节PAI-1、tPA及vWF等多靶点改善凝血功能。

适应症与用药规范

核心适应症与剂量标准

本品主要用于治疗成人及儿童患者因造血干细胞移植导致的肝静脉闭塞病。推荐剂量为每6小时静脉输注6.25mg/kg，基于患者移植前基线体重计算，持续输注时间2小时。治疗周期至少21天，若症状未缓解可延长至60天。需注意，用药期间需监测患者肾功能及凝血指标变化。

药物制备与给药要求

稀释时需使用5%葡萄糖注射液或0.9%氯化钠注射液，最终浓度控制在4-20mg/mL。配制后溶液需通过0.2μm在线过滤器输注，且不可与其他药物混合使用。室温下配制溶液需4小时内使用，冷藏条件下可保存24小时。给药前后需用5%葡萄糖或生理盐水冲洗输液管路。

用药注意事项与风险管控

出血风险与禁忌事项

去纤苷可能增加纤溶酶活性，活动性出血患者禁用。用药期间需避免与全身抗凝药物（如肝素）或纤溶药物联用，若必须合并使用需暂停去纤苷治疗直至抗凝作用消退。常见不良反应包括低血压（发生率15%）、腹泻（12%）及鼻出血（10%），需密切监测患者出血体征。

特殊人群用药指导

孕妇使用可能对胎儿造成伤害，哺乳期女性用药期间应停止哺乳。儿科患者用药安全性已获验证，但老年患者用药缺乏针对性数据，需根据器官功能个体化调整。药物贮存需保持15-30℃环境，避免光照及剧烈震动，有效期40个月。

药物相互作用与应急处理

去纤苷与抗血栓药物联用可能显著增加出血风险，属于禁忌组合。若发生严重过敏反应（如血管性水肿），需立即停药并采取标准急救措施。用药期间建议定期检测血常规及凝血功能，出现异常应及时调整治疗方案或咨询专科医师。