去纤苷的详细说明书:医保价格,适应症,用法用量,副作用和注意事项

去纤苷（Defitelio）是爱尔兰爵士制药研发的创新药物，主要用于治疗造血干细胞移植后肝静脉闭塞病。该药物通过多靶点作用机制改善凝血功能障碍，目前尚未在中国上市且未纳入医保。其原研药价格约为5310美元/盒，临床使用需严格遵循专业指导。

药品基本信息与医保价格

药品名称与生产背景

去纤苷商品名为Defitelio，别称包括去纤苷钠、去纤维钠及Defibrotide。该药物由爱尔兰爵士制药生产，为单剂量玻璃瓶装注射剂，规格为200mg/2.5mL（80mg/mL），呈透明淡黄色至棕色溶液。目前全球范围内无仿制药上市，患者需使用原研产品。

作为创新生物制剂，其研发基于对血管内皮保护的深入研究。药物通过稳定内皮细胞、抑制血栓形成及促进纤溶的三重机制发挥作用，临床研究显示可显著提升患者生存率。当前国际市场定价为每盒5310美元，尚未进入中国医保体系。

适应症与上市情况

该药物核心适应症为造血干细胞移植后肝静脉闭塞病（HVOD），涵盖伴有肾或肺功能障碍的成人及儿童患者。2013年首获欧洲药品管理局批准，2016年通过美国FDA认证，确立其在移植相关血管并发症治疗领域的地位。

值得注意的是，其治疗范围明确限定于特定条件下HVOD，需严格区分普通肝病或其他血栓性疾病。目前中国境内尚未批准上市，患者需通过特殊渠道获取。

临床应用规范与剂量指南

标准给药方案

推荐剂量为每6小时6.25mg/kg，通过静脉输注2小时完成。剂量计算基于患者移植前基线体重，每日总剂量分四次均匀给药。治疗周期至少持续21天，若症状持续可延长至60天。

用药前需评估患者出血风险及血流动力学状态，确保无活动性出血且仅使用单一血管活性药物维持稳定。需使用专用输液器并配置0.2μm过滤器，输注前后以5%葡萄糖或生理盐水冲洗管路。

特殊情况处理

剂量调整需严格遵医嘱，可能涉及暂时停药或剂量减量。药物稀释应使用葡萄糖或生理盐水配制4-20mg/mL浓度溶液，现用现配原则下可提前制备4剂用量。稀释液室温保存4小时内使用，冷藏条件下不超过24小时。

用药期间禁止与其他静脉药物同管输注，需建立独立静脉通道。溶液外观异常或出现颗粒物时应立即弃用，仅使用澄清透明液体。

安全信息与用药监护

不良反应监测

常见不良反应包括低血压（发生率≥15%）、消化道症状（腹泻/呕吐/恶心发生率10%-20%）及鼻出血。多数反应为轻中度，停药后可缓解。需重点监测血压变化及出血倾向，建议每4小时记录生命体征。

罕见但严重的过敏反应需警惕，表现为皮疹、血管性水肿等。建议用药前评估过敏史，首次输注后观察1小时，后续给药期间持续监护。

禁忌与相互作用

活动性出血患者禁用，正在接受抗凝/纤溶治疗者需停药至凝血功能恢复。药物与肝素、阿替普酶等抗栓剂存在协同作用，联合使用显著增加出血风险。哺乳期女性用药期间应暂停哺乳，儿童用药安全性已获验证。

药品需在15-30℃条件下运输储存，开封后立即使用。有效期40个月，过期产品不得使用。老年患者用药无特殊剂量调整要求，但需加强出血风险监控。

患者教育与长期管理

日常监护要点

治疗期间应每日检查皮肤黏膜出血点，每周完成2次凝血功能检测。建议使用软毛牙刷预防牙龈出血，避免侵入性操作。如出现血尿、黑便等严重出血征象需立即就医。

药物相互作用方面，需避免与阿司匹林、氯吡格雷等抗血小板药物联用。正在接受溶栓治疗者需间隔至少24小时。饮食建议保持高纤维、低脂原则，预防便秘诱发腹压增高。

停药与随访管理

治疗终止需渐进式减量，突然停药可能引发病情反跳。完成疗程后应进行4周随访，重点监测肝功能及凝血指标。建议每3个月复查腹部超声，持续1年评估血管并发症复发风险。

患者教育需强调规范用药重要性，任何剂量调整或异常反应均应及时联系医疗团队。鉴于药物特殊性，建议通过正规医疗机构获取用药指导。