去纤苷的说明书:适应症,用法用量,不良反应和注意事项

去纤苷（Defitelio）是首个获批用于治疗造血干细胞移植后肝静脉闭塞病（VOD）的靶向药物，通过调节纤溶系统与内皮保护机制改善疾病预后。本文将系统梳理其适应症、用药规范、风险防控及特殊人群管理要点，为临床合理用药提供参考。

适应症与作用机制解析

核心适应症范围

该药物获批用于造血干细胞移植（HSCT）后出现肾或肺功能障碍的成人及儿童肝静脉闭塞病（VOD）治疗，该病症临床表现为体重骤增、肝肿大及胆红素升高。其作用靶点涵盖PAI-1、tPA及vWF，通过抑制血栓形成、促进纤维蛋白溶解及修复血管内皮损伤实现多通路干预。

药效学特性

静脉给药后血药浓度峰值出现在输注结束时，药物可稳定内皮细胞膜、减少血小板聚集，临床试验显示其能将VOD相关死亡率降低约30%。需注意该药未在中国上市，目前仅可通过特定渠道获取原研药，市场售价约为每盒5310美元。

标准化用药方案

剂量计算与给药方式

推荐剂量为每6小时6.25mg/kg，基于患者移植前基线体重计算。单次给药需用0.9%氯化钠或5%葡萄糖注射液稀释至4-20mg/mL浓度，通过配备0.2μm过滤器的输液器持续静脉输注2小时。每日总剂量分4次完成，疗程至少持续21天，最长可延至症状消失或60天。

配制与储存规范

药液现用现配，稀释后溶液在室温下需4小时内使用，冷藏条件可延长至24小时。需单独建立静脉通路，禁止与其他药物混合输注。未开封药瓶应储存在15-30℃环境中，避免冷冻或光照直射。

安全性监测与管理

常见不良反应谱

超10%患者可能出现低血压（25%）、胃肠道反应（腹泻18%、呕吐15%）及鼻出血（12%）。需重点关注出血风险，治疗期间应每日监测凝血功能及生命体征，对使用血管活性药物患者需评估血流动力学稳定性。

禁忌与药物相互作用

活动性出血、严重血小板减少（<50×10^9>

特殊人群用药指导

儿科与老年患者

儿童用药安全性已获验证，剂量调整原则与成人相同。老年患者无需调整剂量，但需加强肾功能监测。对体重<40kg的患儿，建议使用预充式注射器精确抽取药液。<>

过敏反应处置

约3%患者可能出现皮疹、血管性水肿等过敏症状，首次输注前30分钟建议预防性使用抗组胺药。发生严重过敏反应时需立即停药，给予肾上腺素及糖皮质激素治疗，并观察至少6小时。

长期用药注意事项

实验室监测指标

治疗期间每周至少检测2次血常规、凝血酶原时间及纤维蛋白原水平。对持续发热患者需排查导管相关性感染，每48小时进行血培养及降钙素原检测。

停药与剂量调整原则

出现严重出血（如消化道出血、颅内出血）需永久停药。轻度出血（如牙龈渗血）可暂停用药1-2次，待出血控制后恢复原剂量。肝肾功能不全者无需调整剂量，但需缩短输注时间至1.5小时。