去纤苷的适应症,功效与作用,用法用量,副作用,注意事项

去纤苷（Defitelio）是爱尔兰爵士制药研发的注射用药物，核心成分为去纤苷钠，主要用于治疗造血干细胞移植后发生肝静脉闭塞病（HVOD）的危重患者。该药物通过多靶点作用机制改善血管内皮功能，成为特定血液疾病治疗领域的重要选择。

适应症与药理作用

去纤苷的获批适应症为治疗造血干细胞移植后出现肾或肺功能障碍的成人及儿童肝静脉闭塞病（VOD），即窦状静脉阻塞综合征。临床研究显示，其通过抑制PAI-1（纤溶酶原激活物抑制剂-1）、调节tPA（组织型纤溶酶原激活物）活性及干预vWF（血管性血友病因子）功能，实现稳定血管内皮、促进纤维蛋白溶解、抑制血栓形成的三重作用。

双重治疗机制

药物作用涵盖两个维度：通过增强纤溶系统活性预防微血栓形成，同时保护内皮细胞完整性以减少血管损伤。这种机制使其在HVOD治疗中显示出生存率提升优势，且耐受性优于传统抗凝方案。

临床应用范围

除标准适应症外，去纤苷在欧洲获批用于更广泛的肝小静脉闭塞病治疗场景。其儿科应用安全性已获验证，但老年患者数据尚不充分，需遵医嘱权衡风险收益。

用药规范与剂量管理

去纤苷为注射剂型，每瓶含200mg/2.5mL溶液，临床使用需严格遵循剂量计算与给药流程。

个体化剂量方案

推荐剂量为每6小时6.25mg/kg，基于患者移植前基线体重计算。每日总剂量通过静脉输注分4次完成，每次输注持续2小时。治疗周期至少21天，若症状持续可延长至60天。

特殊用药要求

用药前需确认患者无活动性出血且血流动力学稳定。药物须用5%葡萄糖或0.9%氯化钠注射液稀释至4-20mg/mL浓度，使用专用输液器并在2小时内完成输注。未用完药液需在4小时内室温使用或24小时内冷藏保存。

安全性监测与不良反应

药物安全性监测需贯穿治疗全程，重点关注出血风险与过敏反应。

常见不良反应

发生率≥10%的不良反应包括低血压（14%）、腹泻（26%）、呕吐（21%）、恶心（19%）和鼻出血（12%）。多数为轻中度，通过对症处理可控制，但需警惕消化道出血等严重并发症。

高危人群管理

孕妇用药可能致胎儿损害，哺乳期女性用药期间应暂停哺乳。用药期间禁用抗凝/纤溶药物，如肝素或阿替普酶，需停药至抗凝作用消退后再启动治疗。

用药注意事项与禁忌

规范操作与风险防控是保障治疗安全的关键环节。

输注操作规范

必须使用0.2μm在线过滤器，禁止与其他药物同管输注。给药前后需用5%葡萄糖或0.9%氯化钠冲洗管路，未稀释药液需避光保存并于24小时内使用完毕。

紧急情况处置

若发生严重出血应立即停药，给予止血治疗并监测凝血功能。过敏反应需按标准流程处理，包括停用药物、使用肾上腺素及抗组胺药等。药物相互作用方面，需避免与抗血小板药物联用。

贮存与效期管理

原包装应储存于15-30℃环境，有效期40个月。开启后药液需在4小时内使用，冷藏保存不得超过24小时。运输允许温度范围为15-30℃。