去纤苷(Defibrotide)去纤苷钠是什么药?去纤苷(Defibrotide)去纤苷钠详细介绍

去纤苷(Defibrotide)去纤苷钠是什么药?去纤苷(Defibrotide)去纤苷钠详细介绍

去纤苷（Defibrotide），也被称为去纤苷钠，是一种用于治疗特定疾病的药品。它主要用于治疗造血干细胞移植后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童肝静脉闭塞病(VOD)，也称为窦状静脉阻塞综合征(SOS)。下面我们将详细介绍去纤苷的相关信息。

一、药品基本信息

去纤苷的中文名称为去纤苷，英文名称为Defitelio，其他别称包括去纤苷钠、去纤维钠等。它由爱尔兰生物制药公司爵士制药生产，价格约为5310美元一盒。去纤苷的剂型为注射剂，性状为透明，淡黄色至棕色溶液，装于单个患者使用的玻璃小瓶中。

上市与医保情况

去纤苷于2013年获得欧洲药品管理局(EMA)批准上市，用于治疗特定条件下的肝小静脉闭塞病。2016年，它再获美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市，用于治疗造血干细胞移植后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童肝脏VOD。然而，去纤苷尚未在中国上市，也没有进入中国医保，市面上目前没有仿制药。

药理作用

去纤苷通过稳定并保护内皮细胞，抑制血栓形成，促进纤维蛋白溶解，改善凝血功能障碍，修复血管壁损伤，从而缓解HVOD的症状。临床试验结果显示，与历史对照相比，去纤苷显著提高了HVOD患者的生存率，且耐受性良好。

二、适应症与用法用量

去纤苷适用于治疗造血干细胞移植(HSCT)后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童肝静脉闭塞病(VOD)。其推荐剂量为每6小时6.25mg/kg，静脉输注2小时。剂量应基于患者的基线体重，即患者在造血干细胞移植(HSCT)准备方案前的体重。使用去纤苷至少21天，如果21天后肝静脉闭塞病(VOD)的症状和体征没有消失，则继续使用去纤苷直至肝静脉闭塞病(VOD)消失或最多60天。

特殊人群用药

孕妇使用去纤苷可能会对胎儿造成伤害，建议在医生指导下使用。哺乳期女性在使用去纤苷治疗期间不建议母乳喂养，因为可能发生严重的不良反应，包括母乳喂养的婴儿出血。去纤苷在儿科患者中的安全性和有效性已得到证实，但没有足够数据表明老年患者是否与年轻受试者不同。

药物相互作用

去纤苷可能增强抗血栓/纤溶药物（如肝素或阿替普酶）的药效学活性。由于出血风险增加，禁忌去纤苷与抗血栓或纤溶药物同时使用。

三、不良反应与注意事项

去纤苷最常见的不良反应（发生率≥10%且与因果关系无关）是低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。在使用去纤苷时，需要注意出血和过敏反应的风险。

出血

去纤苷可增加体外纤溶酶的活性，并可能增加造血干细胞移植(HSCT)后VOD患者的出血风险。有活动性出血的患者不能使用去纤苷。同时使用去纤苷和全身抗凝或纤溶治疗（不包括用于常规维持或重新开放中心静脉线）可能增加出血的风险。

过敏反应

在接受去纤苷治疗的患者中出现过敏反应，包括皮疹、荨麻疹和血管性水肿。请密切关注患者是否出现过敏反应，特别是有既往接触史的患者。如果发生严重的过敏反应，应停止使用去纤苷，按照标准护理治疗，并监测直至症状消退。

四、用药注意事项

在使用去纤苷时，需要遵循医生的建议，确保用药的安全性和有效性。以下是一些用药注意事项：

剂量调整

剂量调整，包括暂时或永久停用去纤苷，应遵循医生建议。不要自行调整剂量或停药，以免影响治疗效果或增加不良反应的风险。

制备与给药

去纤苷必须在输注前稀释，并在2小时内持续静脉注射。使用配备0.2μm在线过滤器的输液器输注稀释的去纤苷溶液。不要在同一静脉内同时给药去纤苷和其他静脉注射药物。

贮存与有效期

去纤苷应储存在20°C-25°C下，允许在15°C-30°C的温度下进行运输。其有效期为40个月。

去纤苷是一种有效的治疗肝静脉闭塞病的药物，但需要在医生的指导下使用，并遵循用药注意事项，以确保用药的安全性和有效性。

患者在接受去纤苷治疗期间，应密切关注不良反应的发生情况，并及时向医生报告。同时，患者也应保持良好的心态和乐观的情绪，积极配合医生的治疗和建议，以期早日康复。