恩西地平(Enasidenib)都有哪些作用功效

恩西地平(Enasidenib)是一种IDH2抑制剂，主要用于治疗携带IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病。以下从作用机制、适应症等维度详细说明其功效。

1 作用机制

恩西地平通过选择性抑制突变型IDH2酶，减少致癌代谢物2-羟基戊二酸(2-HG)的产生，从而促进白血病细胞分化，而非直接杀伤细胞。这种独特机制使其区别于传统化疗药物。

2 适应症

适用于经FDA批准检测确认IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病(AML)成人患者。该适应症基于完全缓解率和缓解持续时间加速获批，需进一步验证临床获益。

3 临床疗效

关键临床试验显示，恩西地平治疗IDH2突变AML患者的总缓解率达40.3%，中位缓解持续时间5.8个月。19.3%患者实现完全缓解，中位生存期9.3个月。

4 特殊优势

对不适合强化化疗的老年患者具有显著优势，其分化治疗机制可避免骨髓抑制等传统化疗毒性，临床常见不良反应为恶心、腹泻等可管理症状。