去纤苷(Defibrotide)的FDA中文说明书

去纤苷(Defibrotide)的FDA中文说明书

去纤苷（Defibrotide），商品名为Defitelio，是一种用于治疗特定条件下肝小静脉闭塞病（HVOD）的药物。本文将详细介绍去纤苷的FDA批准信息、适应症、用法用量、不良反应及注意事项，帮助患者和医护人员更好地了解和使用该药物。

一、FDA批准信息

去纤苷于2013年10月18日获得欧洲药品管理局（EMA）批准上市，用于治疗特定条件下的肝小静脉闭塞病。2016年3月30日，去纤苷再获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，用于治疗造血干细胞移植后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童肝脏VOD。

去纤苷通过稳定并保护内皮细胞，抑制血栓形成，促进纤维蛋白溶解，改善凝血功能障碍，修复血管壁损伤，从而缓解HVOD的症状。临床试验结果显示，与历史对照相比，去纤苷显著提高了HVOD患者的生存率，且耐受性良好。

二、适应症与用法用量

适应症

去纤苷适用于治疗造血干细胞移植（HSCT）后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童肝静脉闭塞病（VOD），也称为窦状静脉阻塞综合征（SOS）。

用法用量

成人和儿童患者的推荐剂量为每6小时6.25mg/kg，静脉输注2小时。剂量应基于患者的基线体重，即患者在造血干细胞移植准备方案前的体重。使用去纤苷至少21天。如果21天后肝静脉闭塞病的症状和体征没有消失，则继续使用去纤苷直至肝静脉闭塞病消失或最多60天。

三、不良反应与注意事项

不良反应

去纤苷最常见的不良反应（发生率≥10%且与因果关系无关）是低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。在用药过程中，医护人员应密切监测患者的生命体征和不良反应情况，及时调整治疗方案。

注意事项

去纤苷可增加体外纤溶酶的活性，并可能增加造血干细胞移植后VOD患者的出血风险。有活动性出血的患者不能使用去纤苷。同时使用去纤苷和全身抗凝或纤溶治疗可能增加出血的风险。在去纤苷治疗前停用抗凝药物和纤溶药物，并考虑延迟使用去纤苷，直到抗凝作用减弱。

四、用药注意事项

在使用去纤苷前，医护人员应确认患者没有出现临床上严重的出血现象，并且在使用不超过一种血管加压药的情况下血流动力学稳定。去纤苷必须在输注前稀释，并在2小时内持续静脉注射。使用配备0.2μm在线过滤器的输液器输注稀释的去纤苷溶液。在给药前后立即用5%葡萄糖注射液或0.9%氯化钠注射液冲洗静脉给药管。

去纤苷的小瓶不含抗菌防腐剂，仅供单个患者使用。部分用过的小瓶应丢弃。稀释后的去纤苷溶液如在室温下保存，应在4小时内使用；如在冷藏条件下保存，应在24小时内使用。

去纤苷是一种有效的治疗肝小静脉闭塞病的药物，但在使用过程中需要严格遵循医嘱和用药注意事项，以确保患者的安全和治疗效果。

在使用去纤苷期间，患者应保持良好的心态，积极配合医生的治疗，并定期进行复查。如有任何不适或疑问，应及时向医生咨询。