去纤苷(Defibrotide)是什么药?去纤苷(Defibrotide)详细介绍

去纤苷(Defibrotide)是什么药?去纤苷(Defibrotide)详细介绍

去纤苷（Defibrotide），也被称为Defitelio、去纤苷钠、去纤维钠，是一种用于治疗特定条件下肝小静脉闭塞病（HVOD）的药物。该药物在2013年和2016年分别获得欧洲药品管理局和美国食品药品监督管理局的批准上市，为患有HVOD的患者提供了新的治疗选择。

一、药物基本信息

去纤苷是一种注射剂，主要成分为去纤苷，每瓶规格为200mg/2.5mL(80mg/mL)，呈现为透明、淡黄色至棕色的溶液。该药物由爱尔兰生物制药公司爵士制药生产，价格约为5310美元一盒。去纤苷通过稳定并保护内皮细胞，抑制血栓形成，促进纤维蛋白溶解，改善凝血功能障碍，修复血管壁损伤，从而缓解HVOD的症状。

适应症与用法用量

去纤苷适用于治疗造血干细胞移植(HSCT)后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童肝静脉闭塞病(VOD)，也称为窦状静脉阻塞综合征(SOS)。推荐剂量为每6小时6.25mg/kg，静脉输注2小时，使用去纤苷至少21天，如果症状未消失，可继续使用直至症状消失或最多60天。

二、药物适应靶点与成分

去纤苷的适应靶点包括PAI-1、tPA和vWF，这些靶点与血栓形成和纤维蛋白溶解过程密切相关。药物的主要成分是去纤苷，它通过特定的机制影响这些靶点，从而发挥治疗作用。

药物相互作用与贮存方法

去纤苷可能增强抗血栓/纤溶药物的药效学活性，因此禁忌与抗血栓或纤溶药物同时使用。药物应储存在20°C-25°C下，允许在15°C-30°C的温度下进行运输。

三、不良反应与注意事项

去纤苷最常见的不良反应包括低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。在使用去纤苷时，需要特别注意出血风险，有活动性出血的患者不能使用该药物。同时，应密切关注患者是否出现过敏反应，如皮疹、荨麻疹和血管性水肿等。

特殊人群用药与制备说明

孕妇使用去纤苷可能会对胎儿造成伤害，哺乳期女性在使用期间不建议母乳喂养。儿科患者的安全性和有效性已得到证实，而老年患者的数据则相对不足。在制备去纤苷溶液时，需要遵循特定的稀释和管理说明，确保药物的有效性和安全性。

四、用药注意事项

在使用去纤苷时，患者应严格按照医生的指示进行用药，并密切关注任何不良反应的出现。如果出现严重的副作用或过敏反应，应立即停药并就医。此外，患者应定期进行血液检查和其他相关检查，以监测药物的疗效和安全性。

患者在用药期间应保持良好的生活习惯和饮食习惯，避免过度劳累和精神压力。同时，应遵循医生的建议进行康复锻炼和其他辅助治疗，以促进身体的恢复和健康。